В настоящее время единственным возможным методом лечения миелодиспластического синдрома является аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток.
Общий принцип лечения заключается в распределении пациентов по группам в зависимости от их прогноза.
Пациентов с низким и средним риском в основном лечат для улучшения гемопоэтической функции и качества жизни, часто с помощью поддерживающей терапии, гематопоэтических, деметилирующих препаратов и иммуномодуляторов.
У пациентов с высоким риском лечение направлено, прежде всего, на замедление прогрессирования заболевания с использованием деметилирующих препаратов, химиотерапии и трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.