Существует три препарата, доказавших свою эффективность при МДС: нуклеозид 5-азацитидин, децитабин и леналидомид, и еще несколько препаратов находятся в стадии клинических испытаний. В клинических испытаниях 2-летняя выживаемость была выше в группе лечения нуклеозидом 5-азацитидина, чем в группе обычного лечения (50,8 против 26,2). Децитабин был менее эффективен в плане улучшения выживаемости, но значительно улучшал симптомы. Леналидомид более эффективен при лечении 5q-синдрома, причем эффект от некоторых препаратов длится более двух лет. Новые препараты, проходящие клинические испытания, включают ригосертиб, который в настоящее время используется для лечения пациентов высокого риска, для которых неэффективны нуклеозид 5-азацитидин и децитабин, а к концу года ожидается клинический отчет по III фазе. Второй исследуемый препарат — децитабин в комбинации с вориностатом.