Из всех пациентов с медуллобластомой лечение детей в возрасте до 3 лет, безусловно, является наиболее сложным и имеет самый плохой прогноз. Опухоли в этой группе, как правило, большие, часто с ранним распространением по всему спинному мозгу, и вероятность полной хирургической резекции опухоли меньше, чем в других группах. Современные варианты лечения в целом делятся на три типа: Цзян Тао, отделение нейрохирургии, Пекинская больница Тяньтань
(1): системная химиотерапия в сочетании с парестезией, высокодозной химиотерапией и радиотерапией в случае рецидива опухоли; (2): системная химиотерапия в сочетании с локализованной конформной радиотерапией; (3): системная химиотерапия в сочетании с интрацеребровентрикулярной химиотерапией. Из-за воздействия лучевой терапии на развивающийся головной и спинной мозг, которое может привести к серьезным нарушениям памяти, способности к обучению, личности, языковой функции и слуха, во всех трех подходах используется химиотерапия, чтобы максимально отсрочить или заменить применение радиотерапии, а сроки, доза и степень применения радиотерапии до сих пор не определены.
В первом подходе Грилл и др. использовали обычную химиотерапию в качестве первой линии терапии, а при рецидивирующих или диссеминированных опухолях применяли высокодозную химиотерапию, вторичную хирургию и радиотерапию. В рамках второго подхода Эшли и др. изучали детей без распространения опухоли и проводили конформную радиотерапию (18-23,4 Гр на всю спинномозговую ось и 50,4-54 Гр на ложе опухоли) на заднюю черепную ямку после индукционной химиотерапии с последующей поддерживающей химиотерапией у 74 детей. Четырехлетняя EFS для медуллобластомы D/N составила 58% ± 8%. Этот автор пришел к выводу, что конформная радиотерапия на заднюю черепную ямку должна использоваться регулярно, но нет четкого заключения о том, требуется ли радиотерапия, если ребенок относится к подтипу D/N.
В третьем подходе Rutkowski et al. использовали интрацеребровентрикулярное введение метотрексата вместо радиотерапии. В этом исследовании у детей из общей группы риска 5-летняя EFS и OS составили 82% ± 9% и 93% ± 6%, соответственно, если опухоль была полностью резецирована хирургическим путем, по сравнению с 33% ± 14% и 38% ± 15% у детей с диссеминацией. Последний отчет этого автора включает 45 детей с нераспространенными опухолями, у которых 5-летняя EFS и OS составили 57% ± 8% и 80% ± 6%, соответственно; при типе D/N 5-летняя EFS и OS составили 90% ± 7% и 100% ± 0%, соответственно [32]. Поэтому данный автор считает, что этот подход может заменить использование радиотерапии, если не происходит распространения опухоли, в то время как при наличии остаточной опухоли и распространении опухоли данный автор также предпочитает высокодозную химиотерапию. Однако интрацеребровентрикулярное введение метотрексата приводило к развитию лейкоэнцефалопатии у большинства детей и является наиболее существенным недостатком этой терапии, что по-прежнему требует длительного наблюдения за результатами.