В последние годы, по мере постепенного выяснения молекулярной генетики злокачественной глиобластомы, становится все более очевидной важная роль определенных клеточных сигнальных путей и соответствующих генов в развитии и прогрессировании злокачественной глиобластомы, что привело нейроонкологов к новому варианту эффективного лечения злокачественной глиобластомы — молекулярно-направленной терапии. Таргетная терапия, направленная на гены, которые аномально экспрессируются в злокачественных опухолях, и их белковые продукты, открывает новые подходы и инструменты для лечения рака. При раке легких, например, от 43% до 89% больных раком легких имеют сверхэкспрессию рецептора фактора роста эндотелия сосудов (EGFR). Существует два типа молекулярно-направленной терапии EGFR при раке легких: ингибиторы тирозинкиназы (TKI), которые связываются с внутриклеточной тирозинкиназой и ингибируют ее, и синтетические моноклональные антитела (MAb), которые связываются с внеклеточной областью связывания EGFR, блокируя тем самым лиганд. Другой — синтетическое моноклональное антитело (MAb), которое связывается с внеклеточной областью EGFR, тем самым блокируя связывание и активацию лиганда с EGFR. Таким образом, внеклеточная блокада или ингибирование внутриклеточного EGFR может влиять на сигнальную систему раковых клеток, тем самым подавляя их пролиферацию, деление и агрессивный рост. Два вышеуказанных препарата, нацеленные на EGFR при раке легких, могут значительно улучшить качество выживания и клинические симптомы пациентов с раком легких. В настоящее время молекулярно-направленные препараты для лечения злокачественной глиомы все еще находятся в стадии доклинических исследований. Однако многолетние исследования подтвердили, что протоонкогены (EGF и PDGF и их рецепторы) и гены-супрессоры опухоли (включая pl6INK4a, pl4ARF, PTEN, RB1 и TP53) тесно связаны с развитием и прогрессированием злокачественной глиобластомы. Кроме того, распространенные гетерозиготные делеции 1P, 10p, 10q, 19q и 22q также влияют на генетическую экспрессию злокачественной глиобластомы. Эти результаты позволяют определить мишени для молекулярно-направленной терапии злокачественной глиобластомы.