Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) утвердило новое показание для деносумаба (Xgeva) для лечения гигантоклеточной опухоли кости (ГКТБ), редкой и обычно доброкачественной опухоли, у взрослых и некоторых подростков. ГКТБ обычно возникает у взрослых пациентов в возрасте от 20 до 40 лет. В большинстве случаев ГКТБ не распространяется на другие части тела, но может нарушать нормальный рост костей, вызывая боль, ограничение подвижности и переломы. В редких случаях гигантоклеточная опухоль кости может превратиться в злокачественную опухоль и распространиться на легкие. Деносумаб — это моноклональное антитело, которое связывается с RANKL, необходимым белком для здоровых костей, который также обнаруживается в гигантоклеточных опухолях костей. Деносумаб используется у пациентов с гигантоклеточными опухолями костей, которые не могут быть удалены хирургическим путем (не поддаются удалению) или когда хирургическое вмешательство может привести к серьезным заболеваниям, таким как ампутация или удаление сустава. Этот препарат следует применять только у пациентов подросткового возраста, у которых кости уже созрели. Ричард Паздур, доктор медицинских наук, директор отдела гематологии и онкологических препаратов Центра по оценке и исследованию лекарственных средств FDA, сказал: «Сегодняшнее одобрение нового показания для деносумаба обеспечивает необходимый вариант лечения для пациентов с гигантоклеточными опухолями костей, которые не могут быть прооперированы или операция может привести к серьезным заболеваниям». FDA рассмотрело препарат в рамках процесса приоритетного рассмотрения, который обеспечивает ускоренное рассмотрение препарата. Деносемид получил статус сиротского препарата за его использование для лечения редкого заболевания или состояния. Безопасность и эффективность деносемида при гигантоклеточной опухоли кости была основана на результатах двух клинических исследований с участием в общей сложности 305 взрослых или подростков. У всех пациентов были диагностированы рецидивирующие, нерезектабельные или хирургические случаи гигантоклеточной опухоли кости, которые приводили к тяжелым симптомам заболевания. В среднем через три месяца после начала приема препарата у 47 из 187 пациентов, чьи опухоли можно было измерить, наблюдалось уменьшение размеров. После среднего наблюдения в течение более чем 20 месяцев у трех пациентов, чьи опухоли уменьшились во время первоначального лечения, гигантоклеточные опухоли костей выросли снова. Общие побочные эффекты деносумаба включают артралгию, головную боль, тошноту, усталость, боли в спине, руках и ногах. Наиболее распространенными серьезными побочными эффектами являются остеонекроз челюсти и остеомиелит (воспаление или инфекция кости). Из-за потенциального вреда для плода важно, чтобы женщины детородного возраста использовали высокоэффективные противозачаточные средства при применении этого препарата.