Примечание: Соответствующие препараты не обязательно доступны в Китае, но многие из них проходят соответствующие клинические испытания и, как ожидается, принесут пользу пациентам в будущем. Митохондриальная болезнь: EPI-743: EPI-743 — это исследуемый препарат для лечения наследственной митохондриальной болезни, ClinicalTrials.gov Identifier: NCT01642056. Он принимается перорально, преодолевает гематоэнцефалический барьер и действует путем повышения активности ключевых ферментов для синтеза и энергетического метаболизма. EPI-743 применялся в течение более 130 000 человеко-дней (по данным на ноябрь 2013 года) с удовлетворительным профилем безопасности. ЧМТ при перонеальной мышечной дистрофии: витамин С, фенвалерат, оланзапин, бортезомиб, тилозин, баклофен, налтрексон, сорбитол, ADX71441, этоксихин.