На недавно завершившемся заседании AOMC в Сиане профессор NISHINO из Японии предложил идею проведения трансплантации костного мозга для лечения миопатии GNE, очень редкого заболевания, ранее известного как дистальная миопатия с инкрустированными вакуолями, которое в 2012 году было переименовано в миопатию GNE, поскольку заболевание также сопровождается проксимальной мышечной слабостью. Поскольку фармацевтическим компаниям трудно финансировать исследования и производство лекарств от этого заболевания, более жизнеспособным подходом является пересадка костного мозга, которая решает проблему раз и навсегда, поскольку было установлено, что клетки костного мозга выделяют фермент GNE. Трансплантация костного мозга отличается от терапии стволовыми клетками, которая в настоящее время в Китае обычно выживает не более 1 недели и не решает проблему. Высокая стоимость и риск трансплантации костного мозга также нецелесообразны, поэтому необходимы более простые способы лечения заболевания.