1. Что такое таргетная терапия? Таргетная терапия, т.е. на клеточно-молекулярном уровне, нацелена на аномальные молекулы или гены (мишени) в опухолевом генезе и разрабатывает соответствующие терапевтические препараты, которые при попадании в организм будут действовать конкретно на мишень, вызывая гибель конкретно опухолевых клеток, не затрагивая нормальные клетки ткани вокруг опухоли. 2. Эффективна ли таргетная терапия? Таргетная терапия позволяет сделать препараты более специфической мишенью для опухолевых клеток, поддерживать относительно высокую концентрацию в локальной зоне опухоли и увеличить продолжительность действия препаратов, чтобы усилить убивающий эффект на опухоль, в то время как эффект на клетки нормальной ткани меньше, поэтому эффективность более значительна, чем при обычной химиотерапии, а токсические побочные эффекты относительно легкие. 3. При каких обстоятельствах целевая терапия целесообразна? Таргетная терапия требует, во-первых, обнаружения аномальных молекулярных или генетических мишеней, а во-вторых, наличия терапевтических препаратов, направленных на эти мишени. Конечно, существуют также определенные требования к физическому состоянию пациента, такие как функция печени и почек, работа сердца и т.д. 4. В чем разница между таргетной терапией и обычной химиотерапией? Самое большое различие между целевыми препаратами и обычными химиотерапевтическими препаратами заключается в механизме их действия: обычные химиотерапевтические препараты действуют, убивая активно растущие клетки, но они не могут точно идентифицировать опухолевые клетки, поэтому, убивая опухолевые клетки, они также влияют на нормальные клетки, что приводит к более токсичным побочным эффектам. С другой стороны, таргетные препараты разрабатываются для воздействия на аномальные молекулы и гены опухолей, которые могут соединяться с аномальными мишенями, специфичными для опухолевых клеток или тканей, тем самым убивая опухолевые клетки или останавливая их рост. Противоопухолевые препараты при попадании в организм могут воздействовать как на нормальные, так и на опухолевые клетки. Хотя оба типа клеток могут погибнуть в результате необратимого повреждения клеток, вызванного химиотерапевтическими препаратами, нормальные клетки обладают большей способностью к восстановлению и могут продолжать выживать, если повреждения незначительны. Таргетная терапия направлена только на измененные характеристики опухолевых клеток, что уменьшает повреждение нормальных клеток и одновременно оказывает более сильную противоопухолевую активность. Поэтому с клинической точки зрения таргетная терапия с меньшей вероятностью вызовет ряд токсических побочных эффектов, вызываемых химиотерапевтическими препаратами. 5. Является ли таргетная терапия зрелой в настоящее время? В 1998 году Герцептин стал первым целевым препаратом, одобренным для применения при раке молочной железы, и первым противоопухолевым моноклональным антителом, а в 2002 году Гливек, первый целевой препарат из малых молекул, был одобрен для применения при мезенхимальных опухолях желудочно-кишечного тракта. За более чем десять лет развития целевые препараты быстро получили клиническое применение и становятся все более зрелыми, а их эффективность становится все более определенной. В настоящее время такие препараты, как Meroval используется при CD20-позитивной лимфоме, Eressa (Gefitinib) и Troche (Erlotinib) применяются для лечения распространенного немелкоклеточного рака легких, Sotan используется при раке почки, нейроэндокринных опухолях и мезенхимальных опухолях, Bevacizumab и Cetuximab используются при колоректальном раке и т.д. Несколько целевых препаратов получили клинические показания, принеся облегчение многим пациентам. 6. Какова классификация препаратов для таргетной терапии? Благодаря углубленному изучению молекулярных мишеней для лечения солидных опухолей, появилась возможность ингибировать эти мишени через различные пути. Таргетные терапевтические препараты можно разделить на две основные категории: (1) первая — использование моноклональных антител и других крупных молекул (с относительной молекулярной массой 150 000), которые в основном действуют на внеклеточный путь связывания с мишенью, блокируя связывание внеклеточных сигнальных молекул с мишенью, например меровал, бевацизумаб ; (2) Другая — использование ингибиторов малых молекул, которые непосредственно проникают в клетку, чтобы закрыть рецептор и вмешаться во внутриклеточную сигнализацию, например, Gleevec, Erysal и др.