EOI-743 — это новый перспективный препарат для лечения наследственного заболевания дыхательной цепи, или митохондриальной болезни. EPI-743 — это небольшая молекула полифенилхинона, основной механизм действия которой заключается в восстановлении уже восстановленного уровня глутатиона в клетках пациентов с митохондриальной болезнью. Управление по контролю за продуктами и лекарствами США одобрило EPI-743 для проведения клинических испытаний при генетически подтвержденных наследственных заболеваниях дыхательной цепи. Завершившиеся клинические испытания фазы I и фазы IIa продемонстрировали, что у пациентов с синдромом Лея, принимавших препарат, прекратилось прогрессирование заболевания, улучшились клинические симптомы и визуализация, а также отсутствовали серьезные побочные явления. В настоящее время проводится исследование фазы IIb, в ходе которого 30 детей с митохондриальным заболеванием будут рандомизированы на две группы: группу лечения, принимающую EPI-743, и контрольную группу, принимающую плацебо. 6 месяцев будет отведено на то, чтобы группа лечения продолжала принимать EPI-743 в течение 6 месяцев, а группа плацебо — в течение 6 месяцев. Критерии участия в клиническом исследовании EPI-743 фазы IIb 1. Возраст 1-12 лет. 2, Цефалометрическая МРТ, соответствующая синдрому Лея. 3, Умеренная тяжесть заболевания с прогрессированием болезни в течение последнего года. 4, информированное согласие пациента и разрешение уполномоченного лечебного центра.