Гемцитабин (дифторцитидин) — это новое производное цитозина с молекулярной формулой 2,2,-дифтордезоксицитидинового нуклеозида. После попадания в организм гемцитабин активируется дезоксицитидинкиназой, образуя гемцитабин фосфат (dFdCMP), гемцитабин дифосфат (dFdCDP) и гемцитабин трифосфат (dFdCTP), из которых dFdCDP и dFdCTP являются активными продуктами, способными ингибировать синтез ДНК. Таким образом, этот препарат является противоопухолевым средством, специфичным для пиримидинового цикла, а его основной метаболит участвует в ДНК внутриклеточно, действуя в основном в фазе G1/S. Рандомизированное клиническое исследование III фазы, сравнивающее GC и MVAC, включало 405 пациентов с распространенным раком мочевого пузыря в 99 центрах исследования. В группе GC гемцитабин 1000 мг/м^2 вводился в 1-й, 8-й и 15-й дни, цисплатин — на второй день, повтор на 28-й день. Показатели эффективности в обеих группах составили 49% против 46%, медиана TTP составила 7,4 месяца в обеих группах, а медиана выживаемости — 13,8 месяца против 14,8 месяца. В группе химиотерапии GC было значительно меньше токсических побочных эффектов, таких как нейтропения, мукозит и алопеция, чем в группе MVAC. Таким образом, этот метод рассматривается как новый стандарт лечения ограниченного распространенного и метастатического рака мочевого пузыря.