Ряд успешных клинических испытаний иммунотерапии опухолей сделал ее актуальным методом лечения в онкологии, признанным все большим числом клиницистов и широко применяемым при лечении широкого спектра злокачественных опухолей. В частности, в 2013 году он был назван одним из десяти лучших открытий в мире. Иммунотерапия опухолей направлена на улучшение иммунной системы пациента, чтобы уничтожить опухолевые клетки с помощью иммунной системы, в отличие от традиционных методов лечения опухолей, таких как хирургия, радиотерапия и химиотерапия, которые в основном направлены на уменьшение опухолевой нагрузки. В отличие от химиотерапии, краткосрочное увеличение опухолевой нагрузки после иммунотерапии опухолей не обязательно связано с ростом опухоли, но также может быть обусловлено временной инфильтрацией иммунных клеток, которая часто предшествует началу значительного противоопухолевого эффекта; кроме того, появление новых очагов поражения может быть результатом местной воспалительной реакции, вызванной инфильтрацией большого количества Т-лимфоцитов в крошечные опухолевые очаги, которые ранее не обнаруживались при визуализации . Например, на Международном конгрессе клеточной терапии (ISCT) в Новой Зеландии в 2013 году в ходе клинического испытания вакцины DC для лечения глиомы сообщалось, что у пациентов после восьми доз вакцины DC наблюдалась тенденция к увеличению размеров опухолей, которые уменьшались только примерно через 230 дней лечения. Имеется также опыт применения тремелимумаба и ипилимумаба. Первоначальным владельцем моноклонального антитела CTLA-4 была компания Medarex в США, которая в 2000 году начала I и II фазы клинических испытаний, показав эффективность почти 10% при распространенной злокачественной меланоме, после чего ряд крупных фармацевтических компаний проявили интерес к моноклональному антителу CTLA-4. В исследовании III фазы тремелимумаба ранний промежуточный анализ, основанный на критериях, связанных с химиотерапией, не выявил улучшения выживаемости и прекратил исследование III фазы тремелимумаба, но два года спустя повторный анализ включенных в исследование пациентов показал, что тремелимумаб улучшил общую выживаемость. В ходе разработки препарата Ипилимумаб были извлечены уроки: в ходе испытания III фазы была изменена метрика оценки конечной точки на общую выживаемость и отменен промежуточный анализ, поскольку анализ в более ранние сроки мог исказить оценку выживаемости, а окончательные результаты испытания III фазы действительно показали преимущество в выживаемости пациентов с меланомой, получавших препарат Ипилимумаб. Поэтому клиникам важно знать об отсроченных эффектах иммунотерапии и оценивать эффективность с запаздыванием.