Противораковый препарат широкого спектра действия Ларотректиниб: нацелен на рак щитовидной железы со слиянием генов TRK

На ежегодном собрании Американского общества клинической онкологии (ASCO) в 2017 году были представлены предварительные результаты исследования противоракового препарата широкого спектра действия ларотректиниб (LOXO-101), который показал, что у пациентов с слиянием генов тропомиозинового рецептора киназы (TRK) у больных раком частота объективной ремиссии составляет 78%! слияния генов киназы (TRK) у пациентов с раком, а также объективный показатель ремиссии 78% при использовании ларотректиниба!

Что такое ларотректиниб? Почему он обеспечивает такой высокий процент ремиссии? Работает ли он при раке щитовидной железы?

Как действует ларотректиниб против рака?

Ларотректиниб — противораковый препарат широкого спектра действия, специально разработанный для пациентов со слиянием генов TRK. Это большой прорыв в точной медицине последних лет, поскольку он нацелен непосредственно на онкоген и «режет» источник образования опухоли.

TRK — это рецептор, который обычно связывается с лигандом, а мутация слияния TRK — это слияние члена семейства генов NTRK (нейротрофиновых рецепторов тирозинкиназы), гена, который производит TRK, с неродственным геном, в результате чего TRK больше не нужно связываться с лигандом, чтобы способствовать росту клеток, особенно опухолевых. Он тесно связан с развитием, метастазированием и прогрессированием многих опухолей, включая рак щитовидной железы.

Частота слияний генов NTRK1 в разных популяциях непостоянна (0-10,9%); частота слияний генов NTRK1 низка у китайских пациентов с опухолями щитовидной железы.

Ларотректиниб избирательно ингибирует проопухолевую активность белка TRK для достижения противоракового эффекта.

Ларотректиниб эффективен и безопасен в борьбе с раком

В феврале 2018 года были опубликованы окончательные результаты клинического испытания ларотректиниба, подтвердившие его действие на раковые опухоли со слиянием генов TRK.

Всего в исследование было включено 55 пациентов с раком со слиянием генов TRK, в том числе пять пациентов с раком щитовидной железы. Все пациенты получали лечение ларотректинибом.

У всех пяти пациентов с раком щитовидной железы размер опухоли уменьшился более чем на 30%, а у одного опухоль исчезла полностью.

Медиана времени наступления эффекта ларотректиниба составила 1,8 месяца, а после медианного наблюдения в течение 9,9 месяцев более чем у половины пациентов болезнь не прогрессировала.

В дополнение к его эффективности, профиль безопасности также был высоким. Подавляющее большинство побочных реакций, связанных с лечением, были легкими или умеренными, серьезных побочных реакций было меньше, а потенциально опасных для жизни не было. Наиболее распространенными были анемия, печеночные побочные эффекты, увеличение веса и нейтропения. Ни один пациент в исследовании не прекратил прием препарата из-за побочных эффектов, и только пять пациентов снизили дозу из-за того, что не могли переносить побочные эффекты.

Мы видим, что ларотректиниб высокоэффективен и безопасен при лечении рака со слиянием генов TRK.

В марте 2017 года FDA присвоило статус сиротского препарата (препарата для лечения редких заболеваний) препарату ларотректиниб для лечения солидных опухолей со слиянием генов TRK, а в марте 2018 года он был включен в список приоритетных препаратов для маркетинга. Вполне вероятно, что в ближайшем будущем ларотректиниб будет доступен для пациентов.