Основными типами лейкемии, которые можно клинически лечить с помощью CAR-T клеток, являются острый В-лимфоцитарный лейкоз и хронический лимфоцитарный лейкоз, при этом терапевтической мишенью является либо CD19, либо CD22.
CAR-T-клетки, нацеленные на CD19, могут лечить острый В-клеточный лимфоцитарный лейкоз/лимфобластную лимфому, хронический лимфоцитарный лейкоз и все типы В-клеточных лимфом, такие как диффузная большая В-клеточная лимфома, фолликулярная лимфома, литическая лимфома, В-клеточная лимфома высокого класса и лимфома Беркитта. Также сообщается о случаях успешного лечения множественной миеломы и CD19-экспрессирующего острого миелоидного лейкоза с помощью клеток CAR-T19.
CAR-T-клетки, нацеленные на CD22, могут быть использованы для лечения острого лимфобластного лейкоза или острого лимфобластного лейкоза, который рецидивировал после лечения CAR-T19.