Многие родители впадают в бесконечное отчаяние, когда узнают, что их ребенок не прошел отбор на пересадку костного мозга или не может собрать до сотен тысяч долларов на трансплантацию.
Однако эксперты в области лечения детского лейкоза говорят, что для большинства детей с острым лимфобластным лейкозом пересадка костного мозга не только не является единственным выходом, но и не является предпочтительным вариантом лечения.
По сравнению со взрослыми пациентами, стандартизированная химиотерапия для детей с лейкемией значительно эффективнее трансплантации костного мозга, а клинические показатели излечения достигают 80%. И наоборот, дети, перенесшие трансплантацию костного мозга, могут столкнуться с долгосрочными осложнениями, такими как невозможность иметь детей и вторичные опухоли, и это не означает, что в будущем у них не возникнет рецидив.
Родителям важно внимательно относиться к компромиссам.
Является ли пересадка костного мозга постоянным решением проблемы?
Многие родители считают, что химиотерапия отнимает много времени, чревата рецидивами и требует больших затрат времени и денег, в то время как пересадка костного мозга может стать решением проблемы раз и навсегда.
На самом деле, это заблуждение. Трансплантация костного мозга не является одноразовым решением.
По мнению ряда экспертов, процент излечения при трансплантации костного мозга составляет всего 50%-60%, и это не лучший вариант для педиатрических пациентов.
Профессор Луо Сюэкунь, директор отделения детской гематологии Первого госпиталя Университета Сунь Ятсена, отмечает, что, согласно международному консенсусу, пересадка костного мозга необходима только тем детям, чьи шансы на излечение с помощью химиотерапии, по критической оценке врачей, составляют менее 40-50%. У таких пациентов с высоким риском лейкозные клетки трудно удалить и требуется повышенная интенсивность химиотерапии, чтобы победить устойчивые к лекарствам раковые клетки, но слишком большое количество химиотерапии может одновременно уничтожить нормальные гемопоэтические клетки костного мозга и разрушить гемопоэтическую функцию. В этом случае требуется пересадка гемопоэтических стволовых клеток (или костного мозга) для восстановления гемопоэтической функции пациента, а также иммунной функции для дальнейшего удаления лейкозных клеток из организма.
Если раньше было мало детей с пересадкой костного мозга и мало изученных образцов, то теперь выяснилось, что проблемы после пересадки костного мозга немалые.
В отличие от сиюминутных проблем, таких как отказ, долгосрочные проблемы часто упускаются из виду и включают в себя
Трудность рождения детей во взрослом возрасте
Многие пациенты, которым пересаживают костный мозг, не могут иметь детей.
Это происходит потому, что высокие дозы химиотерапии, включая алкилирующие агенты, используемые при трансплантации костного мозга, убивают лейкозные клетки, а также сперматозоиды и яйцеклетки без разбора.
Некоторые дети, которым пересаживают костный мозг, не знают, что не могут иметь детей, когда достигают стадии отношений.
Высокий риск развития вторичных опухолей
Многие врачи обнаружили, что у детей, которым пересаживают костный мозг, риск развития вторичных опухолей, таких как лимфома, выше, чем у обычных детей.
Все препараты, используемые для лечения лейкемии, имеют побочные эффекты, включая те, которые используются при химиотерапии и трансплантации костного мозга, и выбор между химиотерапией и трансплантацией костного мозга может быть только меньшим из двух зол, когда спасение жизни является первоочередной задачей.
В последние годы возможности лечения детского лейкоза улучшаются, а побочные эффекты значительно уменьшаются.
Около 90% детей с острым лейкозом не нуждаются в пересадке костного мозга
Каждый год в Китае от 30 000 до 40 000 новых детей страдают от злокачественных опухолей, треть из которых — лейкемия.
Сегодня в некоторых больницах нет педиатрического гематологического отделения, и дети поступают в гематологическое отделение внутренних болезней, где их лечат по взрослым протоколам или по нерегулируемым педиатрическим протоколам.
На самом деле, детский лейкоз во многом отличается от лейкоза взрослых, и лечение по взрослым протоколам может принести больше вреда, чем пользы.
Существует два основных типа острого лейкоза у детей: острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ) и острый миелоидный лейкоз (ОМЛ). Из них на острый лимфобластный лейкоз приходится около 80%, а на острый миелоидный лейкоз — около 20%.
Лейкоз лечится путем стратификации риска, и его можно отнести к категории стандартного риска, промежуточного риска и высокого риска на основании таких показателей, как генетический анализ лейкозных клеток, иммунофенотип, картина крови и ответ на лечение. В случае острой детской гонореи, например, 35%, 50% и 15% пациентов относятся к группе стандартного риска, промежуточного риска и высокого риска соответственно, и только некоторым пациентам из группы высокого риска обычно требуется пересадка костного мозга. Другими словами, более 85% или даже 90% педиатрических пациентов с острой гонореей не нуждаются в трансплантации костного мозга.
Однако большинству взрослых пациентов с острой гонореей для излечения требуется пересадка костного мозга. Профессор Луо Сюэцюнь отмечает, что когда общественное мнение фокусируется на лейкемии, оно часто не понимает различных характеристик и вариантов лечения для детей и взрослых, и ошибочно считает трансплантацию костного мозга для взрослых пациентов единственным «спасительным» вариантом для детей. Некоторые родители боятся привозить своих детей, не имея достаточно денег на трансплантацию, что приводит к задержкам в лечении.
Однако, в отличие от детского острого миелоидного лейкоза, более половины детей с этим заболеванием имеют показания к пересадке костного мозга из-за плохого прогноза. Однако пересадка костного мозга — не единственный вариант, и исследования показали, что многих детей можно вылечить с помощью химиотерапии.
«К поздним подросткам следует относиться как к детям
Многие люди путаются в понятии «излечение лейкемии» и часто ошибочно принимают медицинский термин «5-летняя выживаемость» или «10-летняя выживаемость» за то, что пациенты живут только 5 или 10 лет. Понятие «5-летняя выживаемость» и «10-летняя выживаемость» часто понимается неправильно.
Профессор Луо Сюэкунь объясняет, что острый миелоидный лейкоз считается излеченным, если после лечения в течение 5 лет сохраняется ремиссия, что означает отсутствие болезни в течение 5 лет и низкую вероятность рецидива. Острый миелоидный лейкоз считается излеченным, если ремиссия сохраняется в течение 5 лет.
Показатели клинического излечения детей в возрасте до 14 лет с острым лейкозом составляют 50%, 70%-80% и более 80% при использовании стандартных педиатрических режимов химиотерапии. Напротив, только 20% взрослых с острой гонореей клинически излечиваются с помощью химиотерапии, что в четыре раза хуже, чем у детей.
Почему существует такая большая разница между взрослыми и педиатрическими пациентами с одним и тем же лейкозом? Профессор Луо Сюэцюнь отмечает, что между детьми и взрослыми с острым лейкозом существуют значительные различия в иммунофенотипе и генах лейкоза, и что доля взрослых пациентов с лейкозом высокого риска выше. Другой важной причиной является то, что взрослые, особенно в преклонном возрасте, плохо переносят химиотерапию и поэтому им нельзя давать слишком сильные дозы, в то время как дети обладают сильной регенеративной способностью и легко восстанавливаются после химиотерапии, поэтому им можно давать «сильные дозы», и лечение, естественно, более эффективно.
Что касается пациентов в возрасте 16-20 лет с «поздним подростковым» лейкозом, то из-за их схожих с детьми характеристик и способности переносить сильную химиотерапию, многочисленные клинические испытания и исследования показали, что этих пациентов лучше лечить педиатрическими схемами.
Стандартизированная химиотерапия в течение не менее 6-7 месяцев
Родители часто не хотят проходить химиотерапию, опасаясь, что «их ребенок не сможет ее перенести». Профессор Луо Сюэкунь сказал, что по сравнению со взрослыми, дети находятся на пике роста и лучше переносят химиотерапию, а также имеют больше шансов восстановиться после таких распространенных осложнений химиотерапии, как выпадение волос и повреждение органов.
Стандартизированная химиотерапия основана на поэтапном и многоуровневом подходе, при котором стратификация стандартного, промежуточного и высокого риска основана на хромосомных и генетических характеристиках, возрасте и количестве лейкоцитов на момент начала лечения, чтобы выбрать соответствующую схему лечения. У детей, например, окончательная стратификация обычно достигается к 33-му дню после начала лечения. Важно подчеркнуть, что химиотерапия должна проводиться в полном объеме, так как у некоторых детей лечение проводится с перерывами, что может привести к тому, что клетки лейкоза станут устойчивыми и нечувствительными к химиотерапевтическим препаратам.
Основной курс химиотерапии для детей с острой гонореей стандартного и промежуточного риска завершается примерно через шесть-семь месяцев, после чего они могут принимать препараты дома в течение примерно полутора лет поддерживающего лечения. В целом, это стоит около 220 000 долларов для ребенка с высоким риском, 150 000 долларов для ребенка со средним риском и от 100 000 до 120 000 долларов для ребенка со стандартным риском.