1. трансплантация гемопоэтических стволовых клеток: это специфический метод лечения мукополисахаридной болезни хранения, который появился в 1980-х годах. Самым большим недостатком ВСКТ является высокий уровень смертности, вероятно, около 70%. Современный консенсус заключается в том, что у тяжелых пациентов I типа, если трансплантация проводится в возрасте до 2 лет, она может изменить естественное течение болезни, способствовать росту и улучшить симптомы хранения множественных органов, особенно в нервной системе, но не в клапанах сердца, которые уже развились. Трансплантация костного мозга также эффективна у пациентов с типом VI, но со временем гемопоэтические стволовые клетки могут постепенно исключаться. Ранее считалось, что трансплантация гемопоэтических стволовых клеток не влияет на неврологическое поражение при II типе, но последние данные из Японии свидетельствуют о том, что трансплантация костного мозга в возрасте до 3 лет все еще эффективна. 2. заместительная ферментная терапия: это также специфическое лечение расстройства хранения мукополисахаридов, которое проводится путем внутривенной инфузии. Это биоинженерный метод получения фермента, которого не хватает пациенту. Преимущество заместительной ферментной терапии заключается в том, что она безопасна. В настоящее время существует заместительная ферментная терапия для типов I, II и VI. Фермент для типа IVA в настоящее время проходит клинические испытания. Ферментная заместительная терапия предпочтительна для VI типа и I типа в легких случаях. Заместительная ферментная терапия также должна назначаться в периоперационный период при трансплантации гемопоэтических стволовых клеток у тяжелых пациентов. Заместительная ферментная терапия очень дорогостоящая. 3. симптоматическое поддерживающее лечение: например, реабилитация, замена сердечного клапана, удаление грыжи, кохлеарный имплантат, пересадка роговицы и т.д. для улучшения качества жизни пациента.