Децитабин является специфическим ингибитором ДНК-трансферазы метилирования. В отличие от обычной химиотерапии, которая оказывает противоопухолевое действие за счет цитотоксического эффекта, децитабин оказывает противоопухолевое действие за счет деметилирования и активации онкогенов с целью их реэкспрессии. Кроме того, децитабин существенно повышает чувствительность опухолевых клеток к уничтожению Т-лимфоцитами, а децитабин способствует экспрессии важных опухолевых антигенов в лейкозных клетках, индуцируя экспрессию иммуноактивирующих молекул, тем самым усиливая противоопухолевый иммунитет организма. В клинической практике децитабин широко применяется для лечения различных типов миелодиспластических синдромов, а в последние годы децитабин также используется для лечения пожилых пациентов с лейкозом с хорошими терапевтическими результатами.