Азатиоприн действует через метаболит 6-меркаптопурин, который конкурентно ингибирует гипоксантин, участвующий в синтезе клеточной ДНК и РНК; в основном он действует на Т- и В-клетки в пролиферативной фазе и вызывает гиполимфоцитоз. Исследования in vitro показали, что он подавляет экспрессию поверхностных рецепторов Т- и В-клеток (CD2) и блокирует митоген-индуцированные реакции, а также реакции антител. aza подавляет антиген- и митоген-индуцированные реакции пролиферации Т-клеток in vitro в меньшей степени, чем циклофосфамид (CTX). Он оказывает слабое противовоспалительное действие, вероятно, связанное с ингибированием деления мононуклеарных клеток-предшественников. Азатиоприн обычно используется у пациентов с частой гормонозависимой демиелинизацией в начальной дозе 50 мг дважды в день. У некоторых пациентов доза может быть увеличена до 2-3 мг/кг/день. Большинство пациентов переносят азатиоприн хорошо, но у небольшого числа пациентов могут наблюдаться побочные эффекты. Лихорадка, тошнота, рвота и боли в животе возникают примерно у 10% пациентов в течение нескольких недель после начала лечения. Приблизительно у 10% имеются мутации в гене метилтрансферазы азатиоприна, что приводит к снижению активности фермента, снижению метаболизма азатиоприна и повышению токсичности. Лейкопения и печеночная недостаточность являются важными побочными эффектами и должны регулярно контролироваться. Азатиоприн является тератогенным препаратом и противопоказан беременным женщинам.