ARC-520 — это новый, направленный на печень, содержащий малые молекулы интерферирующих РНК (siRNA) препарат, разработанный компанией Arrowhea для лечения хронической вирусной инфекции гепатита В. Целью терапии является снижение транскрипции вируса гепатита В путем вмешательства в РНК. В моделях шимпанзе и мышей, инфицированных HBV, мы наблюдали уменьшение количества вирусных частиц и экспрессии вирусных белков. Вирусные белки (особенно HBeAg и HBsAg) связаны с иммунной толерантностью, персистирующей инфекцией и прогрессированием заболевания. Препараты, направленные на борьбу с вирусными белками, могут восстановить иммунитет хозяина и тем самым способствовать сероочистке HBsAg. В настоящее время ARC-520 находится в фазе II клинической разработки и представляет собой одноразовую инъекцию, способную функционально излечить гепатит В. По словам генерального директора компании Анзалоне, Arrowhead Research еще на один шаг приблизилась к созданию лекарства от гепатита В. Недавно компания опубликовала положительные данные по экспериментальному противовирусному препарату. Вирус гепатита В в 100 раз сильнее ВИЧ, но его можно предотвратить с помощью вакцины, которая существует с 1982 года. Однако вакцина неэффективна для 400 млн. человек, инфицированных хроническим гепатитом В во всем мире. Во многих случаях существующие препараты для лечения гепатита В не позволяют полностью излечить инфекцию, но часто подавляют вирусную репликацию, что вынуждает пациентов принимать их до конца жизни. Препарат ARC-520 компании Arrowhead расщепляет различные компоненты вируса гепатита В. Полученные данные свидетельствуют о том, что он снижает уровень ключевого белка вируса, вызывающего заболевание, более чем на 90% как у ранее лечившихся, так и у нелечившихся пациентов. «Я думаю, что наши данные показывают, что мы разбираем несколько вирусных компонентов, и до сих пор нет ни одного препарата против гепатита В, который бы это делал, поэтому я думаю, что у нас есть явное конкурентное преимущество», — сказал Анзалоне в интервью. Аналитики отметили, что компания опубликовала «потрясающие» положительные промежуточные данные по самой высокой дозе своего терапевтического препарата по сравнению с данными по меньшей дозе, которые Arrowhead сообщала ранее. Однократный прием дозы 4 мг/кг позволил достичь 99-процентного пикового снижения (или 1,9log) уровня ключевого вирусного белка, вызывающего заболевание, а полученные данные показали, что у ранее не лечившихся пациентов этот показатель может быть снижен в среднем на 1,05log. «Мы ожидали, что порог в 1 лог может быть достигнут при использовании нескольких доз, а на самом деле одна доза в 4 мг/кг дала фантастический результат», — сказал Тентофф. Препарат продемонстрировал хороший профиль безопасности и переносимости, а полученные данные позволяют предположить, что он может существенно нарушать другие вирусные функции. Эти результаты побуждают нас не только сосредоточиться на разработке ARC-520 в комбинации с другими терапевтическими средствами для достижения функционального излечения, но и уделить особое внимание его применению у ранее не лечившихся пациентов», — добавил Анзалоне. Компания Arrowhead специализируется на методах интерференции рибонуклеиновых кислот (RNAi), которые давно интересуют разработчиков, поскольку направлены на «глушение» определенных генов для ограничения выработки белков, вызывающих заболевание, но при этом часто терпят клинические неудачи. Между тем, существующие лекарства действуют путем связывания с этими белками и лишения их активности. d Research, по словам генерального директора Анзалоне, стала на шаг ближе к созданию препарата для лечения гепатита В. Недавно компания опубликовала положительные данные по экспериментальному противовирусному препарату. Вирус гепатита В в 100 раз сильнее ВИЧ, но его можно предотвратить с помощью вакцины, которая существует с 1982 года. Однако вакцина неэффективна для 400 млн. человек, инфицированных хроническим гепатитом В во всем мире. Во многих случаях существующие препараты для лечения гепатита В не позволяют полностью вылечить инфекцию, но часто подавляют вирусную репликацию, что вынуждает пациентов принимать их пожизненно. Препарат ARC-520 компании Arrowhead расщепляет различные компоненты вируса гепатита В. Полученные данные свидетельствуют о том, что он снижает уровень ключевого белка вируса, вызывающего заболевание, более чем на 90% как у ранее лечившихся, так и у нелечившихся пациентов. «Я думаю, что наши данные показывают, что мы разбираем несколько вирусных компонентов, и до сих пор нет ни одного препарата против гепатита В, который бы это делал, поэтому я думаю, что у нас есть явное конкурентное преимущество», — сказал Анзалоне в интервью. Аналитики отметили, что компания опубликовала «потрясающие» положительные промежуточные данные по самой высокой дозе своего терапевтического препарата по сравнению с данными по меньшей дозе, которые Arrowhead сообщала ранее. Однократный прием дозы 4 мг/кг позволил достичь 99-процентного пикового снижения (или 1,9log) уровня ключевого вирусного белка, вызывающего заболевание, а полученные данные показали, что у ранее не лечившихся пациентов этот показатель может быть снижен в среднем на 1,05log. «Мы ожидали, что порог в 1 лог может быть достигнут при использовании нескольких доз, а на самом деле одна доза в 4 мг/кг дала фантастический результат», — сказал Тентофф. Препарат продемонстрировал хороший профиль безопасности и переносимости, а полученные данные позволяют предположить, что он может существенно нарушать другие вирусные функции. Эти результаты побуждают нас не только сосредоточиться на разработке ARC-520 в комбинации с другими терапевтическими средствами для достижения функционального излечения, но и уделить особое внимание его применению у ранее не лечившихся пациентов», — добавил Анзалоне. Компания Arrowhead специализируется на методах интерференции рибонуклеиновых кислот (RNAi), которые давно интересуют разработчиков, поскольку направлены на «глушение» определенных генов для ограничения выработки белков, вызывающих заболевание, но при этом часто терпят клинические неудачи. Между тем существующие препараты действуют путем связывания с этими белками и лишения их активности.