Миелодиспластический синдром не является неизлечимым заболеванием, это просто гематологическое расстройство, при котором гемопоэтические стволовые клетки злокачественно клонируются и размножаются, и может возникнуть высокий риск трансформации в острый лейкоз. Кроме того, это заболевание плохо поддается лечению, и прогноз, как правило, неблагоприятный. Основным методом лечения миелодиспластического синдрома является химиотерапия, проводимая перорально или внутривенно, также возможен вариант пересадки костного мозга, поскольку после пересадки костного мозга выживаемость пациента может быть относительно продолжительной. Миелодиспластический синдром может привести к снижению иммунной системы организма и может быть особенно подвержен инфекциям, кровотечениям и может быть опасным для жизни, с такими осложнениями, как инфекция, лихорадка и риск развития анемического заболевания сердца. Для диагностики заболевания необходим мазок периферической крови из костного мозга, который можно лечить с помощью аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток с последующим симптоматическим лечением в зависимости от симптомов.