Лучшее лечение апластической анемии включает иммуносупрессивную терапию, а также гемопоэтическую терапию, кульминацией которой является трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, состоящая из этих трех основных средств. Первый — иммуносупрессивная терапия, которая обычно включает использование таких препаратов, как циклоспорин и антитимоцитарные иммунопротеины. Второй — лечение, направленное на стимулирование кроветворения, например, использование таких препаратов, как андрогены, стимулирующие факторы для стимулирования роста гранулоцитов, стимулирующие факторы для стимулирования роста эритроцитов и стимулирующие факторы для стимулирования роста тромбоцитов. В-третьих, трансплантация гемопоэтических стволовых клеток осуществляется путем подбора родственников и поиска подходящего донора в китайском банке костного мозга, забора у донора стволовых клеток периферической крови и переливания их пациенту с целью восстановления гемопоэза. Для пациентов с тяжелой или очень тяжелой апластической анемией предпочтительным методом лечения является аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток.