Психические расстройства, связанные с гепатобластоидной ядерной дегенерацией



Обзор

Генетическое заболевание, поражающее в основном печень и головной мозг, вызывающее психические расстройства, проявляющиеся главным образом в виде эмоциональных расстройств и поведенческих аномалий, у некоторых пациентов могут наблюдаться различные галлюцинации, бред Генетические дефекты, приводящие к накоплению меди, вызванному циррозом печени, внутримозговой дегенерацией бобовых, в результате чего возникают психические расстройства Лечение должно быть фармакологическим, хирургическим и другими способами, способствующими метаболизму меди, и в то же время симптоматическим лечением психиатрических проявлений

Определение.

  • Гепатомегалия — это аутосомно-рецессивное заболевание, при котором у пациентов развивается поражение печени, почек, костей и суставов, глаз, нервной системы в результате нарушения обмена меди в организме.
  • Психические расстройства, связанные с гепатомегалией, являются одним из важных видов неврологических повреждений, вызванных гепатомегалией.
  • В основном у пациентов наблюдаются эмоциональные расстройства и поведенческие аномалии, такие как апатия, депрессия, эйфория, возбудимость и беспокойство, детские или странные движения, агрессивное поведение, лень и т.д., а у некоторых из них могут наблюдаться различные галлюцинации, бред, изменения личности и т.д. [1].
  • Патогенез

  • Распространенность гепатомегалии в мире составляет от 1/2600 до 1/30 000 [1].
  • Гепатомегалия ассоциируется с психическими расстройствами у 30%-90% пациентов, а у 20%-25% пациентов с гепатомегалией психические расстройства являются первым симптомом [2].
  • Возраст начала гепатомегалии, как правило, составляет от 5 до 35 лет, причем мужчины встречаются несколько чаще, чем женщины, средний возраст начала печеночных симптомов — 11 лет, а средний возраст начала неврологических симптомов — 19 лет [3].
  • Причины

    Причины

  • Гепатомегалия, известная также как болезнь Вильсона, является аутосомно-рецессивным нарушением метаболизма меди.
  • Конкретный патогенез гепатомегалии до конца не ясен, и он может быть связан с нарушением выведения меди из организма и избыточным накоплением меди в различных органах, вызванным мутациями в гене ATP7B пациента [4].
  • Медь, получаемая с пищей, значительно превышает физиологические потребности человеческого организма, и ее избыток в норме метаболизируется и выводится из организма через синтезируемое печенью вещество, называемое медно-синим белком.
  • Однако при данном заболевании мутация гена ATP7B может привести к нарушению синтеза белка медной сини, в результате чего избыток меди не может быть выведен из организма и откладывается во многих местах тела, особенно в печени, мозговых ядрах нервов (наиболее важным является пульпозное ядро).
  • Депонированная медь вызывает определенную степень токсичности тканей, провоцируя нарушения функций печени и мозга, которые обычно проявляются в виде нарушений функции печени, цирроза, непроизвольных движений рук и ног, гримас, слюнотечения, различных психиатрических симптомов, неустойчивой походки [5].
  • Группы повышенного риска

  • Люди, в семье которых есть больные гепатомегалией (семейный анамнез).
  • Симптомы

    Основные симптомы

    Психические расстройства

  • У некоторых пациентов психические расстройства являются первым проявлением заболевания. Однако иногда они появляются позже, чем печеночные и неврологические симптомы.
  • При этом проявления психических расстройств очень сильно варьируют у каждого конкретного человека.
  • У пациентов подросткового возраста психические и поведенческие аномалии могут проявляться снижением способности к обучению, ухудшением памяти, неспособностью сосредоточиться, изменениями личности, перепадами настроения, плачем и смехом, раздражительностью, ненормально сильными влечениями и импульсами к половым контактам.
  • У пожилых пациентов могут возникать паранойя, бред, проявления, сходные с шизофренией, депрессивные симптомы и даже суицидальное поведение.
  • На поздних стадиях могут появиться апатия, галлюцинации, афазия, деменция и другие симптомы.
  • Другие симптомы

    Помимо психических расстройств, гепатомегалия может проявляться неврологическими симптомами, поражением печени и другими системными нарушениями.

    Неврологические симптомы

  • Преобладают экстрапирамидные симптомы: дистония, тремор, ригидность конечностей, брадикинезия.
  • Дистония
  • Дистония часто проявляется в виде резких и непроизвольных скручиваний и постуральных нарушений конечностей, туловища или даже всего тела, а на поздних стадиях нередко возникают тяжелые контрактуры конечностей.
  • В процесс могут быть вовлечены также полость рта и лицо, что проявляется в невнятной речи, затрудненном глотании и слюнотечении.
  • Могут также наблюдаться движения пальцев рук, как при игре на пианино или доении коровы, хмурое выражение лица, вскидывание и скручивание верхних и нижних конечностей, а также другие хореографические движения и проявления поздней дискинезии.
  • Тремор
  • Наиболее распространенным видом тремора является непроизвольное дрожание обеих верхних конечностей с большой амплитудой.
  • В тяжелых случаях может наблюдаться «тремор крыльев», т.е. когда пациент разводит верхние конечности в обе стороны, лучезапястные суставы непроизвольно попеременно резко сгибаются и разгибаются, что напоминает хлопанье крыльев птицы.
  • Ригидность конечностей и брадикинезия: ригидность конечностей, замедление или уменьшение объема движений, затруднение письма, появление слишком мелкого почерка.
  • Поражение печени

  • Необъяснимое пожелтение кожи и склер (желтуха), снижение аппетита, тошнота, утомляемость, депрессия, вздутие живота и общая отечность.
  • Повреждение других систем

  • Накопление ионов меди в других системах также проявляется соответствующими функциональными повреждениями, такими как поражение почек, остеоартропатия, поражение миокарда, миопатия и т.д.
  • У молодых женщин могут наблюдаться нарушения менструального цикла, бесплодие и повторные выкидыши.
  • Консультация

    Медицинское отделение

    Неврология

  • При появлении таких симптомов, как тремор, скручивание и постуральные нарушения конечностей, сопровождающиеся апатией, депрессией, эйфорией, галлюцинациями, бредом, изменениями личности и т.д., рекомендуется своевременно обратиться на кафедру неврологии.
  • Педиатрия

  • Младенцы, дети и подростки с появлением симптомов заболевания могут обратиться на кафедру педиатрии.
  • Психиатрия

  • Пациенты с такими психиатрическими симптомами, как апатия, депрессия, эйфория, возбуждение, детские движения, галлюцинации, бред, изменения личности и т.д., могут обратиться в отделение психиатрии.
  • Гепатобилиарная хирургия

  • Пациенты с явной причиной заболевания, требующей хирургического лечения, могут обратиться в отделение гепатобилиарной хирургии.
  • Подготовка

    Консультация: регистрация, подготовка информации, часто задаваемые вопросы

    Советы по проведению консультации

  • Рекомендуется обратиться к врачу как можно раньше, чтобы избежать задержки в диагностике и лечении.
  • Перед консультацией подготовьте соответствующую медицинскую документацию, особенно внимательно отнеситесь к сбору семейного анамнеза пациента.
  • Список для подготовки

    Список симптомов

    Обратите особое внимание на время появления симптомов, особые проявления и т.д.

  • Есть ли апатия, депрессия, эйфория, возбуждение, беспокойство, детские или странные движения?
  • Снижается ли способность к обучению?
  • Имеется ли агрессивное поведение, лень и т.д.?
  • Имеются ли галлюцинации, бред, изменения личности и т.д.?
  • Есть ли параноидальный бред, шизофреноподобное поведение, депрессия или даже суицид?
  • Есть ли скручивание всего тела, ненормальная осанка, невнятная речь, затрудненное глотание?
  • Имеется ли тремор обеих верхних конечностей, как будто птица хлопает крыльями?
  • Есть ли общее пожелтение кожи, депрессия, вздутие живота, плохой аппетит, тошнота, недомогание, общие отеки?
  • Список анамнеза
  • Появлялся ли в семье подобный пациент?
  • Имеются ли в анамнезе травмы или заболевания головного мозга?
  • Имеется ли в анамнезе гепатит или цирроз печени?
  • Имеются ли в анамнезе психические заболевания?
  • Контрольный список

    Результаты анализов за последние шесть месяцев, которые можно принести в кабинет врача

  • Визуализационные исследования: КТ головы, МРТ головы
  • Другие анализы: общий анализ крови, биохимия крови (функция печени и почек, липиды и глюкоза крови, электролиты крови, сердечные ферменты и т.д.), коагуляционная функция, медно-синий белок сыворотки крови, измерение содержания меди в моче за 24 часа, электрокардиограмма.
  • Список медикаментов

    Лекарства, использовавшиеся в течение последних 3 месяцев, если они имеются в коробке или упаковке, возьмите с собой в кабинет врача

  • Препараты, способствующие выведению меди из организма и снижающие ее всасывание: D-пеницилламин, димеркаптопропансульфонат натрия, препараты цинка и др.
  • Антипсихотические препараты: кветиапин, оланзапин, рисперидон, клозапин и др.
  • Антидепрессанты: сертралин, циталопрам, флуоксетин и др.
  • Антидистонические препараты: амантадин, феназопиридин, комбинированные препараты типа допа и др.
  • Другие препараты: гепатопротекторные средства, такие как силимарин и дицикломин.
  • Диагностика

    Диагноз ставится на основании

    Медицинский анамнез

  • Семейный анамнез заболевания.
  • Симптомы

  • Наблюдаются аффективные расстройства и отклонения в поведении, такие как апатия, депрессия, эйфория, возбуждение и беспокойство, детские или причудливые движения, агрессивное поведение, лень, изменения личности, галлюцинации и другие проявления.
  • Также могут наблюдаться признаки поражения печени: общее пожелтение кожи, вздутие живота, плохой аппетит, тошнота, недомогание и т.д.; признаки неврологического поражения: генерализованное скручивание, ненормальная поза, невнятная речь, тремор обеих верхних конечностей.
  • Физикальное обследование

    Обследование на предмет психических расстройств
  • Врач беседует и общается с пациентом, наблюдая, нет ли у него эмоциональных расстройств и отклонений в поведении, таких как безразличие, депрессия, эйфория, возбуждение и беспокойство, детские или странные движения.
  • Врач может попросить пациента заполнить некоторые психосоматические шкалы для дальнейшей количественной оценки и уточнения психических расстройств пациента.
  • Неврологическое обследование
  • Врач наблюдает за пациентом на предмет непроизвольных поворотов или нарушений осанки конечностей, головы и лица.
  • Врач попросит пациента пошевелить верхними конечностями и проследит, есть ли тремор, или попросит пациента вытянуть верхние конечности в стороны и проследит, есть ли активность в запястьях, как у птицы, хлопающей крыльями, т.е. тремор, похожий на трепетание крыльев.
  • Дайте пациенту сделать несколько движений и проследите, нет ли медленных и скованных движений, например, при письме, и обратите внимание, нет ли затруднений при письме или слишком мелкого почерка.
  • Обследование поражений печени
  • Врач обратит внимание на цвет лица, склер глаз и кожи тела пациента на предмет желтухи.
  • Врач может провести пальпаторное обследование брюшной полости пациента на предмет гепатоспленомегалии и цирроза.
  • Исследование роговичного K-F кольца
  • Роговичное кольцо K-F — кольцо желто-зеленого или желто-серого пигмента, расположенное по краю роговицы глаза, — является наиболее важным специфическим признаком гепатомегалии.
  • Врач может осмотреть глаз на наличие кольца K-F под воздействием бокового света факела.
  • Если при облучении боковым светом факела ничего не видно, то для уточнения наличия роговичного кольца K-F необходимо провести офтальмологическое исследование с использованием щелевой лампы.
  • У пациентов младше 7 лет роговичные кольца K-F обычно не выявляются.
  • Лабораторные исследования

  • Они включают исследование функции печени и почек, рутинные анализы крови, рутинные анализы мочи, белок медной сини в сыворотке крови и медь в 24-часовой моче.
  • Цель — выяснить, есть ли нарушение функции печени и почек, а также уточнить метаболизм меди в организме.
  • В процессе лечения может возникнуть необходимость периодически пересматривать некоторые из этих показателей для оценки эффекта лечения, а также для контроля состояния организма и корректировки плана лечения.
  • Магнитно-резонансная томография (МРТ)

  • Включает МРТ-исследование черепа, МРТ-исследование печени.
  • При МРТ черепа могут быть выявлены симметричные очаги поражения.
  • Локализуются в nucleus pulposus, хвостатом ядре, таламусе, среднем мозге, понтине, зубчатом ядре мозжечка.
  • Проявляются в виде «дятла», «восьмерки», «двойной восьмерки», «бабочки с расправленными крыльями».
  • Если в процесс вовлекается мозолистое тело, то психическая и неврологическая симптоматика более тяжелая.
  • При МРТ печени часто обнаруживаются липидные отложения, неравномерные узелки и лобарная атрофия печени.
  • Примечание: Пациентам, носящим металлические протезы, имеющим в теле сердечные стенты, кардиостимуляторы и другие металлические предметы, перед исследованием необходимо проконсультироваться с врачом о возможности проведения исследования.
  • УЗИ брюшной полости

  • В печени пациента могут быть обнаружены аномальные эхосигналы, узелки и увеличение.
  • У некоторых пациентов увеличена селезенка.
  • Генетическое тестирование

  • Для людей с недостаточными клиническими признаками, но высоким подозрением на гепатомегалию, если обнаружен вариант гена ATP7B, подтверждающий диагноз заболевания.
  • Три наиболее распространенных высокочастотных патогенных варианта — p.R778L, p.P992L и p.T935M, на долю которых приходится от 50% до 60% всех патогенных вариантов.
  • Меры предосторожности: Люди, имеющие в семейном анамнезе заболевание, но не страдающие им, должны пройти тестирование для себя и своих супругов, если они планируют вступить в брак или иметь детей.
  • Печеночный пункционный тест

  • Ранее использовался для измерения содержания печеночной меди и выявления патологических проявлений, таких как фиброз печени.
  • Это инвазивный тест, и в настоящее время он заменен тестом на определение гена ATP7B.
  • Диагностические критерии

    Согласно Китайской классификации и диагностическим критериям психических расстройств 3 (CCMD-3), диагноз психического расстройства вследствие гепатомегалии должен соответствовать следующим четырем критериям [6]:.

  • Соответствие диагностическим критериям психических расстройств, обусловленных дегенеративными заболеваниями головного мозга.
  • Имеются такие признаки и симптомы, как цирроз, усиление дистонии, тремор, роговичные кольца K-F.
  • Имеются психиатрические симптомы, такие как прогрессирующая умственная отсталость, аффективные расстройства, галлюцинации, бред, изменения личности.
  • Лабораторные тесты свидетельствуют о нарушении обмена меди.
  • Дифференциальный диагноз

    Печеночная энцефалопатия

  • Сходство: могут наблюдаться психические, неврологические и печеночные нарушения, такие как вялость, апатия, изменения личности, галлюцинации, тремор конечностей, пожелтение кожи.
  • Различия
  • Печеночная энцефалопатия обычно не имеет проявлений дистонии, таких как генерализованное скручивание, нарушение осанки, замедленность движений и т.д. Она не имеет проявлений со стороны других частей тела, таких как кольцо K-F, поражение почек и остеоартропатия.
  • Лабораторные тесты на индекс метаболизма меди в норме, а при генетическом тестировании мутация ATP7B отсутствует.
  • Болезнь Паркинсона или синдром Паркинсона

  • Сходство: оба заболевания могут проявляться дистонией, двигательной заторможенностью, снижением когнитивных способностей и т.д.
  • Различия
  • При болезни Паркинсона или синдроме Паркинсона тремор носит характер тремора покоя, когнитивные нарушения возникают на поздних стадиях заболевания, отсутствует роговичное кольцо K-F.
  • При лабораторных исследованиях отсутствуют нарушения метаболизма меди и мутации в гене ATP7B.
  • Болезнь Хантингтона

  • Сходства: в семейном анамнезе обоих пациентов имеются депрессия, тревога, возбуждение, обсессивно-компульсивное расстройство, снижение когнитивных способностей и дистония.
  • Различия
  • При болезни Хантингтона дистония характеризуется «хореиформными» движениями, может наблюдаться вегетативная дисфункция, например недержание мочи.
  • Нарушения функции печени и метаболизма меди, а также мутации в гене ATP7B отсутствуют.
  • Лечение

    Цели лечения: коррекция нарушенного метаболизма меди, уменьшение поражения органов, улучшение симптомов, повышение качества и продолжительности жизни пациентов.

    Принцип лечения: раннее лечение, пожизненное лечение, пожизненный мониторинг. Основу лечения составляет медикаментозная терапия, а также хирургическое вмешательство, реабилитация и другие методы.

    Диетическое лечение

  • При подозрении на гепатомегалию следует немедленно начать соблюдать диету с низким содержанием меди.
  • Избегайте употребления следующих продуктов с высоким содержанием меди:
  • Все виды животных субпродуктов и крови; моллюски (моллюски, моллюски-бритвы, мидии, ракушки, устрицы); моллюски (кальмары, кальмаровидные); улитки; креветки и крабы; бекон, утка и гусь.
  • Орехи (арахис, грецкий орех, семена лотоса, каштаны, кунжут); различные виды бобовых и продукты из них.
  • Шиитаке и другие грибы; овес, гречка, пшено; нори, чеснок, таро, батат, лилия, киви.
  • Такие продукты или напитки, как шоколад, какао, кофе и чай; растительные лекарства, например, кости дракона, сороконожки и целые скорпионы.
  • Старайтесь употреблять меньше следующих продуктов с высоким содержанием меди:
  • Говядина и баранина; картофель, коричневый рис, черный рис.
  • Ламинария, побеги бамбука, алоэ вера, шпинат, баклажаны.
  • Банан, лимон, личи, корица и т.д.
  • Продукты с низким содержанием меди, которые можно употреблять в пищу:
  • Оливковое масло, рыба, курица, нежирная свинина, рафинированный белый рис и лапша.
  • Светлоокрашенные овощи, яблоки, персики, груши, свекла, весенний лук и т.д.
  • Рекомендуемые диеты с высоким содержанием аминокислот или белка, например, молоко и протеиновый порошок.
  • Лекарства

  • Психические расстройства, связанные с гепатомегалией, относятся к органическим психическим расстройствам, и лечение, направленное на улучшение аномального метаболизма меди, является основным средством, на основе которого проводится симптоматическое лечение в зависимости от психиатрических и неврологических симптомов, а также других поражений.
  • Блокирование абсорбции меди

  • Терапевтическая цель: снижение содержания меди в организме путем подавления кишечного всасывания меди [8].
  • Часто используемые препараты: цинка сульфат, цинка глюконат, тетрамолибдат и др.
  • Меры предосторожности
  • Чтобы избежать влияния пищи на всасывание цинка, лучше всего принимать препарат через 1 час после еды.
  • Старайтесь употреблять меньше продуктов, богатых грубой клетчаткой и фитиновой кислотой, так как они могут препятствовать всасыванию цинка.
  • Между приемом препаратов цинка и медьсодержащих препаратов следует выдерживать интервал в 2 часа.
  • Способствование выведению меди

  • Терапевтическая цель: связать медь в организме и образовать нетоксичный комплекс, который будет выводиться с мочой.
  • Часто используемые препараты: D-пеницилламин, триэтилтетрамин, димеркаптопропансульфонат натрия, димеркаптосукциновая кислота натрия и др.
  • Меры предосторожности
  • Перед применением D-пеницилламина необходимо провести пенициллиновый кожный тест, который должен быть отрицательным.
  • Все медьсодержащие препараты следует применять с малых доз и постепенно увеличивать дозу, при ухудшении неврологической симптоматики необходимо сообщить врачу, при необходимости немедленно прекратить применение.
  • Кроме того, необходимо обращать внимание на тошноту, рвоту, кожную сыпь и другие реакции, а также регулярно проверять показатели анализа крови, функции печени и почек.
  • Во время беременности женщины могут продолжать принимать препараты цинка, но не должны лечиться D-пеницилламином.
  • Женщинам, принимающим Д-Пеницилламин, не рекомендуется грудное вскармливание.
  • Симптоматическое лечение

    Психиатрические симптомы
  • Преобладают маниакальные симптомы с возбуждением: возможно применение кветиапина, оланзапина, рисперидона и клозапина.
  • Преобладают апатия и депрессивные симптомы: возможно применение антидепрессантов, таких как сертралин, циталопрам и флуоксетин [9].
  • С осторожностью: кветиапин и клозапин рекомендуются при выраженном треморе конечностей и экстрапирамидных симптомах, рисперидон и оланзапин следует применять с осторожностью.
  • Неврологические симптомы
  • Дистония и ригидность конечностей: могут применяться такие препараты, как амантадин, феназопиридин, медроксипрогестерон, карбидопа (комбинированный допаподобный препарат), пирибедил, баклофен, этоперизона гидрохлорид. В тяжелых случаях локальной дистонии возможно местное введение ботулотоксина типа А.
  • Хореиформные движения и поздняя дискинезия: возможно применение клоназепама и галоперидола в малых дозах.
  • Тремор конечностей: могут применяться бензодиазепины, медоксомил, карбидопа (комбинированный дофа-подобный препарат), клоназепам и т.д.
  • Лечение других поражений
  • Поражение печени: для защиты печени можно использовать такие препараты, как силимарин и бициклические спирты; для удаления отложившейся в организме меди можно использовать гемодиализ и плазмообмен; в тяжелых случаях необходимо своевременно провести трансплантацию печени.
  • Снижение уровня лейкоцитов и тромбоцитов: для повышения уровня лейкоцитов и тромбоцитов можно использовать рикодин, рекомбинантный человеческий гранулоцитарный колониестимулирующий фактор, рекомбинантный человеческий тромбопоэтин и другие препараты. Отмените D-пеницилламин и при необходимости выполните спленэктомию.
  • Другие виды лечения

  • При нарушениях настроения, речи и физической активности необходимо проводить мультидисциплинарное комплексное лечение.
  • Поощряйте и помогайте пациентам активно участвовать в различных видах деятельности и легком или умеренном физическом труде, а дети и подростки школьного возраста должны нормально посещать школу [10].
  • На основе медикаментозного лечения с помощью психологического консультирования можно адекватно снять внутреннее напряжение пациента.
  • Электросудорожная терапия может временно и быстро снять тяжелую депрессию, суицидальные тенденции, в основном применима к различным препаратам и другие методы лечения неэффективны, как правило, не является методом первого выбора лечения.
  • Прогноз

    Вылечить

  • При отсутствии лечения гепатомегалия может привести к инвалидизации или летальному исходу, причем летальность составляет примерно 5,0-6,1% [1].
  • При активном, длительном стандартизованном лечении, особенно на ранних стадиях заболевания и до появления неврологических симптомов, большинство пациентов могут добиться улучшения всех симптомов и вернуться к нормальной работе и жизни без ущерба для обычной продолжительности жизни.
  • Вред

  • Заболевание имеет длительное течение, и пациенты, не получившие своевременного лечения, могут оказаться неспособными нормально жить, учиться и работать из-за психических и неврологических симптомов, что ложится тяжелым бременем на семью и общество.
  • Некоторые пациенты могут покончить жизнь самоубийством из-за болезни или психического расстройства.
  • Ежедневно

    Ежедневный менеджмент

    Соблюдение диеты

  • При подозрении на гепатомегалию следует сразу же начать соблюдать диету с низким содержанием меди, как описано в разделе «Диетическое лечение» выше.
  • Не используйте медную посуду и приборы.
  • Для пациентов с дисфагией, сильно влияющей на прием пищи, следует оставить желудочный зонд для назального питания.
  • Если есть возможность, можно использовать очистители воды, которые эффективно удаляют медь.
  • Управление жизнедеятельностью

  • Регулярно принимайте лекарства, не корректируйте их прием и не прекращайте его самостоятельно.
  • Обеспечьте пациентам спокойную и безопасную среду обитания, оборудованную поручнями, ограждениями и средствами предотвращения падений.
  • Стабильные пациенты могут заниматься спортом в соответствии с рекомендациями врача, при этом члены семьи должны сопровождать их во время занятий, чтобы обеспечить безопасные условия для занятий и предотвратить несчастные случаи, такие как падения и травматические повреждения головного мозга.
  • Психологическая поддержка

  • Члены семьи должны сотрудничать с врачами, чтобы помочь пациентам правильно понять болезнь, принять ее и укрепить уверенность в лечении заболевания.
  • Поощряйте пациента к участию в некоторых общественных и семейных мероприятиях и делайте все возможное для укрепления уверенности в себе.
  • При обнаружении у пациента эмоциональной неустойчивости и тяжелой депрессии члены семьи должны своевременно обратиться за помощью к медицинскому персоналу для проведения медикаментозного вмешательства и психологического консультирования с целью предотвращения суицидального поведения.
  • Мониторинг заболеваний и последующее наблюдение

  • Регулярный анализ крови и мочи, функция печени и почек, коагуляционная функция, 24-часовая моча должны регулярно проверяться после начала лечения препаратами, пересматриваться раз в месяц в течение первых 3 месяцев и раз в 6 месяцев после стабилизации состояния [1].
  • Для оценки прогрессирования заболевания и контроля терапевтического эффекта препаратов можно использовать УЗИ печени и селезенки, которое рекомендуется проводить 1 раз в 3-6 месяцев, а при нормальных результатах повторных исследований — 1 раз в год [1].
  • МРТ черепа может быть использована для контроля эффекта лечения, при этом частота обследования должна основываться на рекомендациях врача.
  • Неблагоприятные эффекты различных лекарственных препаратов должны тщательно контролироваться у всех пациентов в одно и то же время.
  • Профилактика

  • Гепатобилиарная ядерная дегенерация является аутосомно-рецессивным заболеванием, однако после стабилизации симптомов в результате лечения пациенты могут вступать в брак и нормально рожать детей.
  • Перед тем как заводить детей, супругам следует пройти скрининг на наличие гена ATP7B.
  • Если супруг является носителем, или если у пары уже был ребенок с гепатомегалией, то при рождении второго ребенка необходимо провести пренатальную генетическую диагностику.
  • Пренатальная диагностика — это процедура, при которой врач получает клетки ворсин хориона или амниотической жидкости из матки во время беременности женщины путем пункции ворсин хориона (10-12 недель) или амниоцентеза (18-22+6 недель беременности) для уточнения наличия заболевания у плода.