В настоящее время генная терапия глаукомы показала определенную эффективность в исследованиях на животных, но пока не доказана на людях. Глаукома является основной причиной ухудшения зрения и слепоты, вызванной необратимой нейродегенерацией зрительного нерва. Генная терапия может защитить клетки зрительного нерва, регулируя работу ганглиозных клеток сетчатки с помощью активации кальций-кальмодулин-зависимой протеинкиназы II (CaMKII). Национальный институт глазных болезней США в экспериментах на мышах обнаружил, что через 12 месяцев после интоксикации у мышей, получавших генную терапию, выжило 77% ганглиозных клеток по сравнению с 8% у контрольных мышей, что подтверждает эффективность генной терапии. У человека генная терапия пока находится на стадии испытаний.