Гормон роста эффективен при лечении карликовости, вызванной дефицитом гормона роста, однако он эффективен не у всех детей с карликовостью. Гормон роста может применяться для лечения низкорослости, вызванной дефицитом гормона роста, а также для лечения других причин низкорослости, таких как идиопатическая карликовость и синдром врожденной гипоплазии яичников. Однако гормон роста не очень эффективен при лечении семейной низкорослости, обусловленной генетической предрасположенностью, и нет точных данных, подтверждающих эффективность гормона роста при лечении низкорослости, вызванной метаболическими заболеваниями и другими особыми симптомами. При наличии у детей короткого роста родителям рекомендуется направить ребенка в больницу для выяснения причины короткого роста, а затем провести целенаправленное лечение.