Азацитидин назначают каждые 4 недели на курс лечения, обычно проводят два курса лечения, чтобы увидеть эффект, если нет явных побочных реакций, дозу можно увеличить, применение азацитидина следует продолжать не менее 6 курсов лечения. Азацитидин обладает противоопухолевым действием, клинически используется для лечения миелодиспластического синдрома, хронического гранулоцитарного лейкоза и других заболеваний. Обычно цикл лечения составляет каждые 4 недели, у большинства пациентов эффект наступает после 2 циклов лечения, рекомендуется, чтобы пациенты получили не менее 6 циклов лечения. Дополнительные циклы лечения могут быть добавлены для пациентов, находящихся в полной или частичной ремиссии. Лечение может быть продолжено до тех пор, пока пациент продолжает получать пользу. Наиболее частыми побочными реакциями являются тошнота, анемия, тромбоцитопения и рвота. Азацитидин противопоказан пациентам с распространенными злокачественными опухолями печени и пациентам с известной гиперчувствительностью к азацитидину.