Согласно релизу Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) от 28 мая 2015 года, в этот день FDA одобрило препарат рапамицин компании Pfizer Inc. (химическое название: сиролимус или рапамицин) для лечения легочного лимфангиолейомиоматоза (ЛАМ) — редкого прогрессирующего заболевания легких, встречающегося преимущественно у женщин детородного возраста. Рапамицин — первый препарат, одобренный для лечения этого заболевания. LAM — крайне редкое заболевание, характеризующееся аномальным ростом гладкомышечных клеток, которые захватывают легочную ткань, включая дыхательные пути, кровеносные и лимфатические сосуды, вызывая разрушение легких, что приводит к обструкции воздушного потока и ограничению способности легких доставлять кислород в организм. По данным Национальной медицинской библиотеки США, им страдают от двух до пяти из каждого миллиона женщин во всем мире. Рапамицин был первоначально одобрен в 1999 году в качестве иммунодепрессанта для применения у пациентов в возрасте 13 лет и старше, получивших трансплантат почки, чтобы помочь предотвратить отторжение органа. Препарат выпускается в форме таблеток и раствора для приема внутрь. Поскольку репамицин оказался более эффективным, чем другие препараты для лечения ЛАМ, он был признан FDA препаратом прорывной терапии. Препарат также получил статус приоритетного рассмотрения (Priority Review) — ускоренное рассмотрение препаратов, которые потенциально могут обеспечить значительное повышение безопасности или эффективности при лечении серьезных заболеваний или состояний. Поскольку LAM является редким заболеванием или состоянием, рапамицин также получил статус орфанного препарата по этому показанию. Разработка этого препарата была также частично поддержана Программой финансирования орфанных препаратов FDA, которая предоставляет финансирование для клинических исследований безопасности и/или эффективности орфанных препаратов. »Присвоение статуса орфанного препарата и препарата прорывной терапии обеспечивает финансовые стимулы для производителей и усиливает взаимодействие и консультации с FDA для содействия разработке и своевременному утверждению инновационных методов лечения редких заболеваний, которые не могли быть разработаны в рамках обычного процесса», — сказал директор Управления по новым лекарственным средствам Центра по оценке и исследованию лекарственных средств FDA. Джон? Доктор Дженкинс сказал следующее. «FDA помогает фармацевтическим производителям с помощью этих специальных программ быстрее доставлять жизненно важные лекарства нуждающимся людям». Безопасность и эффективность рапамицина при ЛАМ изучалась в клиническом исследовании, в котором рапамицин сравнивался с неактивным препаратом (плацебо) у 89 пациентов с 12-месячным периодом лечения и последующим 12-месячным периодом наблюдения. Первичной конечной точкой была разница в скорости изменения объема газа, выдыхаемого с силой за одну секунду (первый секундный выдыхаемый объем или FEV1) в одной из различных групп исследования. разница в среднем снижении FEV1 за 12-месячный период лечения составила приблизительно 153 мл. после прекращения приема рапамицина снижение функции легких вернулось к скорости, аналогичной группе плацебо. Наиболее часто сообщалось о побочных эффектах, связанных с лечением LAM репамицином: язвы во рту и на губах, диарея, боль в животе, тошнота, боль в горле, акне, боль в груди, отеки икр, инфекция верхних дыхательных путей, головная боль, головокружение, миалгия и повышение уровня холестерина. Серьезные побочные эффекты, включая гиперчувствительность и отеки (отек), наблюдались у пациентов с почечной трансплантацией. Репамицин производится компанией Wyeth Pharmaceuticals, дочерней компанией Pfizer Pharmaceuticals. FDA — это агентство здравоохранения и социальных служб США, которое охраняет здоровье населения, обеспечивая надежность, эффективность и безопасность человеческих и ветеринарных лекарств, вакцин и других биологических продуктов, а также медицинских приборов для использования человеком. Агентство также отвечает за надежность и безопасность национальных продуктов питания, косметики, диетических добавок и продуктов, выделяющих ионизирующее излучение, а также регулирует табачные изделия.