Диабет 1 типа — это аутоиммунное заболевание, при котором клеточный иммунитет атакует бета-клетки поджелудочной железы, в результате чего они перестают вырабатывать инсулин. Предыдущие исследования показали, что применение умеренного количества иммунодепрессантов у пациентов с недавно диагностированным диабетом 1 типа может предотвратить дальнейшее повреждение островковых клеток, тем самым уменьшая количество используемого экзогенного инсулина. Вольтарелли и др. из Университета Сан-Паулу (Бразилия) обнаружили, что аутологичная немиелоаблативная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток в сочетании с высокими дозами иммунодепрессантов позволяет лечить недавно диагностированных пациентов с диабетом 1 типа с приемлемым уровнем токсичности. После прохождения курса лечения у подавляющего большинства пациентов наблюдалось повышение функции панкреатических бета-клеток и длительная инсулинонезависимость. В исследование были включены 15 пациентов в возрасте 14-31 года, у которых диабет 1 типа был диагностирован на местном уровне в течение последних 6 месяцев в Бразилии в период с ноября 2003 года по июль 2006 года, исключая пациентов с кетоацидозом. Эти пациенты перенесли аутологичную немиелоаблативную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток после иммуносупрессивной терапии. Наблюдение за участниками исследования проводилось от 7 до 36 месяцев (в среднем 18,8 месяцев). Результаты показали, что за период наблюдения 14 пациентов отказались от экзогенного инсулина. Время отсутствия экзогенного инсулина достигло 35 месяцев у 1 пациента, 21 месяца у 4 пациентов и не менее 6 месяцев у 7 пациентов, в то время как у двух других пациентов время ответа после получения трансплантата было более продолжительным и они были свободны от инсулина в течение 1 месяца и 5 месяцев соответственно. У 13 из этих 14 пациентов уровень гликированного гемоглобина (HbA1c) в сыворотке крови поддерживался на уровне менее 7%. Неблагоприятные эффекты включали один случай двусторонней пневмонии и два случая эндокринных нарушений. Исследователи предупредили, что неясно, как долго продлится лечение и насколько оно безопасно. В своем обзоре доктор Скайлер из Института исследования диабета при Медицинской школе Университета Миллера в Майами, США, указал на некоторые недостатки исследования, такие как отсутствие рандомизированной контрольной группы и недостаточное время наблюдения для наблюдения за долгосрочными эффектами. Но он также признает важность полученных результатов в контексте клеточной терапии диабета — первого подхода в этой категории, позволяющего остановить прогрессирование диабета 1 типа. Основываясь на этом, он верит, что будущие исследования сделают мечту об излечении диабета 1 типа реальностью.