В 2010 году журнал Lancet Neurology опубликовал авторитетные рекомендации по диагностике и лечению МДД, представив концепцию стандартизированного лечения МДД. При поддержке больницы и департамента мы первыми пошли в ногу с передовыми мировыми концепциями и начали стандартизированное лечение МДД пероральными гормонами. На сегодняшний день прошло почти пять лет. Хотя доказательная медицинская база в пользу пероральной гормональной терапии очень сильна, увидеть ее терапевтический эффект своими глазами, понять все аспекты и постоянно совершенствовать ее на практике — это то, на накопление чего требуется время. Наши пациенты, которые начали пероральную гормональную терапию в раннем возрасте и продолжали ее, при постоянном наблюдении, находились на лечении более четырех лет. Мы действительно видели эффект от гормональной терапии, но, конечно, мы видели и побочные эффекты, которые сопутствуют ей. Дай Йи из отделения неврологии больницы медицинского колледжа Пекинского союза не сомневается в эффективности оральной гормональной терапии. Не существует препарата, который мог бы сравниться по эффективности с оральной гормональной терапией, а задержка прогрессирования заболевания хорошо документирована. Во время недавнего наблюдения за пациентом с МДД, которого лечили более 2 лет, родители сказали мне: «Доктор, неужели наш первоначальный диагноз был неверным, неужели у нас легкий случай МДД? Ребенок был стабилен в течение последних двух лет и очень отличается от других детей с МДД». Просмотрев данные пациента в нашей базе, я сказал родителям: «Ребенок действительно страдает МДД, и все анализы, проведенные во время диагностики, будь то генетические тесты, биопсия мышц или уровень мышечных ферментов, указывают на МДД, поэтому сомнений в диагнозе нет. То, что он отличается от других детей его возраста, — заслуга вашей настойчивости в его лечении в течение последних двух лет». Любовь и настойчивость родителей помогли ребенку стать другим. Причина такого сомнения в том, что родители видят только своего ребенка и либо продолжают лечение, либо останавливаются на полпути, это должно быть одно или другое. Но как врач, я видел много разных ситуаций. По разным причинам некоторые дети плохо переносят гормональную терапию. То, что начинается как похожее состояние, через несколько лет сопровождается совсем другой историей. Конечно, важно иметь научное представление о действии гормональной терапии. Стандартизированное лечение МДД основано на пероральных гормонах в качестве основного метода лечения и дополняется сопутствующими терапевтическими препаратами. Некоторые из этих препаратов замедляют развитие мышечного заболевания с помощью других механизмов, некоторые антагонизируют побочные эффекты гормонов, а некоторые используются для лечения осложнений, связанных с МДД, и таким образом работают вместе для достижения наилучшего возможного результата. Кроме того, важно, чтобы помимо медикаментозного лечения проводилось и другое лечение, а также регулярное наблюдение. Я хотел бы поблагодарить доктора Чжан Гуанъюя из отделения реабилитации за его внимание к реабилитации миотонической дистрофии и его опыт в руководстве реабилитационными тренировками с помощью научных протоколов, так что ежедневные реабилитационные тренировки могут достичь вдвое большего результата при вдвое меньших усилиях за ограниченный период времени. Благодаря доктору Ли Хайлуну из отдела питания для пациентов составляется научный и оперативный план питания. Строгое выполнение соответствующего плана питания позволяет хорошо контролировать чрезмерное увеличение веса, обеспечивая при этом поступление питательных веществ. Благодаря строгому наблюдению родителей и сотрудничеству детей, некоторые из них похудели на 4 кг с помощью гормонов, благодаря доктору Сяосяо Го из отделения кардиологии, который смог защитить сердца детей. Он смог провести целевое ультразвуковое исследование сердца для определения характеристик поражения миокарда при этом заболевании, точно оценить сердечную функцию и назначить медикаменты в случае необходимости. Очень приятно, что результаты нашего сотрудничества были опубликованы в журнале SCI. Мы хотели бы поблагодарить профессора Ли Мэй из отделения эндокринологии за то, что она добавила в плотный график наших детей. Проблема остеопороза у детей с МДД, получающих пероральные гормоны через терапию дифосфонатами, хорошо изучена. Мы благодарны организации пациента за активное распространение научной концепции лечения, чтобы семья пациента могла продолжать получать «положительную энергию». Больше всего нужно благодарить родителей, чье позитивное отношение к лечению является залогом успеха и чей оптимизм прекрасно иллюстрирует «жизнь с болезнью». Я вижу на ваших лицах улыбку, которой давно не было.