1. Как гласит старое клише, пероральная гормональная терапия была краеугольным камнем лечения пациентов с МДД и в настоящее время является наиболее эффективным методом лечения. Для участия в клиническом исследовании пациенты должны получать стандартную пероральную гормональную терапию в течение не менее 6 месяцев, чтобы соответствовать основным критериям для зачисления. Это означает, что пациенты, не получающие пероральную гормональную терапию, больше не являются типичными для этой группы пациентов. Было доказано, что комбинированная терапия, основу которой составляют пероральные гормоны, подняла статус выживаемости пациентов с МДД на новый уровень. С этической точки зрения, новый испытуемый препарат может лишь дополнить существующее лечение, и было бы неэтично прекращать пероральную гормональную терапию для проведения клинического испытания нового препарата, который окажет пагубное влияние на состояние пациента. 2. принятие экспериментального препарата к клиническим испытаниям, независимо от того, насколько высокой была эффективность такого препарата в предварительных испытаниях и насколько многообещающими являются перспективы его появления на рынке. Использование препарата во время клинического испытания является совершенно бесплатным. Это не только совершенно бесплатно, но и стоимость некоторых соответствующих анализов будет отменена, а пациенту будет в определенной степени субсидирована стоимость транспортных и других расходов, связанных с участием в клиническом исследовании. Это настоящее клиническое испытание. Многие отечественные проекты, которые берут большие деньги под вывеской клинических исследований, на поверку оказываются «продажей собачьего мяса на овечью голову». 3. Клинические исследования — это не только польза, но и вред. Для получения точных данных о действии лекарственного средства участие в клиническом исследовании требует проведения большего количества анализов, чем обычное лечение, в том числе инвазивных. Если вы примете участие в этом клиническом испытании, вам будет проведена биопсия мышц под общим наркозом до и после лечения препаратом, поэтому за бесплатное лечение придется заплатить. Кроме того, в большинстве клинических исследований существует контрольная группа, которая представляет собой плацебо (нетерапевтическое средство, внешне не отличимое от лечебного препарата), которое не дается в качестве лечебного препарата. Для объективности результатов клинических исследований, лечение препаратами или плацебо отбирается совершенно случайным образом, 50 на 50. Не только сами пациенты не знают, получают ли они лекарство или плацебо, но и врачи, которые назначают лечение. Мы узнаем об этом только тогда, когда клиническое исследование будет полностью завершено и будет выявлено ослепление. Поэтому вполне возможно с радостью принять участие в клиническом исследовании и не получить лечения препаратом. Конечно, по этическим соображениям, после того как клиническое исследование будет разблокировано, пациентам в контрольной группе плацебо обычно назначают соответствующее лекарственное лечение, чтобы попытаться обеспечить их интересы. 4. как уже упоминалось выше, участие в данном клиническом исследовании предполагает как минимум две процедуры общей анестезии. Некоторым пациентам потребуется установка «инфузионного порта» и дополнительная общая анестезия. Опять же, генетически диагностированные пациенты с МДД не подвержены риску специальной анестезии и вполне способны получить общую анестезию. Если бы общая анестезия представляла значительный риск, такой план исследования никогда бы не прошел этическую экспертизу. Согласно зарубежному и нашему собственному опыту, пациенты с МДД, подвергающиеся серьезным операциям по поводу сколиоза, кардиохирургии и различным процедурам, требующим общей анестезии, не подвергаются какому-либо особому риску, превышающему риск общей популяции. 5. во время участия в клинических исследованиях субъекты и семьи имеют право в любой момент отказаться от участия по субъективным и объективным причинам. Это фундаментальное право субъекта, и оно защищено (хотя, конечно, отказ от исследования приведет к прекращению лечения пробным препаратом). Бывают случаи, когда у испытуемого происходит неблагоприятное событие, и врач принимает решение о выходе из клинического исследования, и это четко указано в плане исследования. С быстрым развитием точной медицины и генной терапии мы увидим больше новых лекарств и клинических испытаний, и важно, чтобы мы относились к клиническим испытаниям рационально.