В настоящее время существуют такие методы генной терапии гемофилии, как технология редактирования генов CRISPR-Cas9, ретровирусные векторы и рекомбинантная генная терапия гемофилии на основе аденовирусов. 1. Технология редактирования генов CRISPR-Cas9 уже продемонстрировала хорошую эффективность при лечении таких заболеваний, как серповидно-клеточная болезнь и β-талассемия, однако ее применение при гемофилии пока находится под вопросом. Хотя исправить инвертированные гены нелегко, некоторые исследования показали, что этот метод может восстановить экспрессию и функцию FVIII или FIX у мышей с гемофилией А и В. 2. ретровирусные векторы, трансфекция гена F9 человека в изолированные фибробласты кожи пациентов, отбор FIX-экспрессирующих клеток, встраивание в коллаген после серии тестов на безопасность и введение в подкожную клетчатку живота или спины пациентов. На ранних этапах генной терапии гемофилии использовались вирусные (например, аденовирусные) и невирусные векторы, которые были достаточно безопасны, но не обеспечивали устойчивой экспрессии трансгена на терапевтическом уровне. 3. Генная терапия гемофилии на основе рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV). rAAV получен на основе AAV дикого типа и является наиболее перспективным in vivo вектором генной терапии гемофилии благодаря высокому профилю безопасности, широкому спектру применения в качестве хозяина и длительному времени экспрессии in vivo. Однако в клинике он пока не применяется. Выше приведены основные сведения о генной терапии гемофилии, и для достижения наилучшего терапевтического эффекта рекомендуется раннее выявление, диагностика и лечение пациентов, а также упорядоченное проведение лечения под руководством профессиональных врачей.