Методы лечения гемофилии генным редактированием в основном включают генное редактирование in vivo и генное редактирование in vitro. 1. Редактирование генов in vivo: наиболее идеальным методом лечения гемофилии является коррекция или замена мутировавших генов факторов свертывания крови на геномном уровне. Внедрение традиционных инструментов генной терапии в область редактирования генов сделало возможным in vivo редактирование на уровне хромосом. Однако безопасность и точность этой технологии по-прежнему остаются важными проблемами. 2. Редактирование генов in vitro: трансплантация исправленных аутологичных клеток позволяет избежать иммунного отторжения и провести генотипический и фенотипический анализ до трансплантации. Например, специфические для пациента индуцированные плюрипотентные стволовые клетки, обладающие неограниченной способностью к самообновлению, могут быть получены из одноклеточных клонов и дифференцироваться в различные типы клеток организма.