ВАШИНГТОН — FDA одобрило инъекцию липосом сульфата винкристина для лечения редкого рака крови и костного мозга. В заявлении FDA говорится, что препарат показан для лечения взрослых с отрицательной филадельфийской хромосомой, страдающих острым лимфоцитарным заболеванием. лейкемия (ALL). Это заболевание (ALL) — «быстро прогрессирующий» рак крови и костного мозга, который чаще встречается у детей, чем у взрослых. Сиротский препарат, который вводится внутривенно один раз в неделю, получил ускоренное одобрение FDA, которое относится к препаратам, используемым для лечения менее 200 000 пациентов по всей стране. В процессе утверждения производитель также получал налоговые льготы и снижение затрат пациента (политические льготы). Утверждение препарата было сопряжено с неопределенностью, поскольку консультативная комиссия FDA поставила под сомнение его эффективность. Однако комиссия неохотно согласилась рекомендовать препарат к утверждению. Безопасность и эффективность препарата оценивалась в трех полных испытаниях, включавших 148 пациентов. В одном из испытаний 65 пациентов с лейкемией, которые получили два или более стандартных лечения и рецидив, показали хорошие результаты, причем по крайней мере одно из предварительных лечений длилось 90 дней или более, чтобы оказать эффект. Медиана периода полной ремиссии у 15,4% испытуемых с неполным восстановлением количества клеток крови или без него составила 28 дней, а медиана времени до рецидива, смерти или первого обращения за следующей терапией составила 56 дней. В обоих испытаниях по оценке безопасности распространенными побочными эффектами были запор, тошнота, гемоцитопения, лихорадка, повреждение нервов, усталость, диарея, снижение аппетита и бессонница. 76% пациентов испытали серьезные побочные эффекты, включая снижение лейкоцитов с лихорадкой, гипотонию, нарушение дыхания и остановку сердца. Marqibo будет иметь предупреждение на черной рамке, в котором говорится, что он предназначен только для внутривенного применения и что другие способы введения могут привести к летальному исходу. Предупреждение также предупреждает медицинских работников о потенциальном риске передозировки из-за различных дозировок винкристина сульфата при индивидуальном применении. Препарат производится компанией Talon Pharmaceuticals из Южного Сан-Франциско, Калифорния.