Сегодня компания AveXis объявила о завершении трех случаев внутривенной системной терапии с использованием AAV9-CB-SMN для лечения спинальной мышечной атрофии типа 1 (SMA1). Первый пациент был зачислен и завершил лечение 13 мая этого года, и прошло уже почти пять месяцев с момента завершения лечения без каких-либо связанных с лечением побочных эффектов. Хотя эффективность лечения еще предстоит оценить, по словам представителей компании AveXis, это начало новой эры. Особый интерес представляет тот факт, что испытуемые в этом клиническом испытании — младенцы в возрасте всего нескольких месяцев. Ранее это была абсолютно запретная область для клинических испытаний, но из-за специфики болезни SMA1 (серьезное и смертельное заболевание, при котором ребенок умирает в возрасте до 2 лет и для которого не существует эффективного лечения). Столкнувшись с этим фактом, FDA проявило большую гибкость и дух анализа каждого конкретного случая, выдавая разрешение на проведение клинических испытаний. (С начала этого года FDA очень позитивно относится к генной терапии, особенно к генной терапии на основе AAV. Это клиническое испытание будет иметь далеко идущие последствия, поскольку если лечение AAV будет проводиться среди наиболее уязвимых и восприимчивых младенцев без каких-либо специфических побочных эффектов, это докажет безопасность генной терапии AAV и, несомненно, заложит основу для безопасности генной терапии AAV. В будущем большое количество генных терапий на основе AAV быстро войдет в клинические испытания и клиническое применение. Если ничего другого не остается, то в ближайшем будущем генная терапия вступит в фазу взрывного роста и принесет новые возможности лечения для многих пациентов.