Как лечится первичный амилоидоз? Первопричиной первичного амилоидоза являются злокачественные плазматические клетки в крови, поэтому основное лечение заключается в удалении злокачественных плазматических клеток из организма. В настоящее время существует три лучших способа удаления злокачественных плазматических клеток: во-первых, аутологичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, во-вторых, общая химиотерапия и, в-третьих, химиотерапия новыми препаратами. Начнем с аутологичной трансплантации стволовых клеток. Проще говоря, собственные стволовые клетки крови пациента сначала выделяются машинным способом и замораживаются вне организма; затем пациенту дается мегадоза химиотерапии, в основном с использованием Марфалана; после мегадозы химиотерапии собственные замороженные стволовые клетки крови пациента возвращаются в организм через два дня. Примерно через две-три недели перелитые стволовые клетки восстановят гемопоэтическую систему в организме пациента, что позволит ему постепенно вернуться к нормальной картине крови, после чего пациент может быть выписан домой для регулярного наблюдения. Аутологичная трансплантация стволовых клеток при первичном амилоидозе в настоящее время является одним из самых успешных и надежных методов лечения в Китае и за рубежом. Существует также обычная химиотерапия, в качестве которой обычно используется обычная доза марфалана плюс доза дексаметазона. Существует также новый препарат, бортезомиб, который также используется для лечения первичного амилоидоза. Современная международная и национальная литература показывает, что все эти три вида терапии очень эффективны. Как же нам выбрать? После диагностики заболевания проводится тщательная оценка, чтобы определить, подходит ли пациент для трансплантации аутологичных стволовых клеток. Поскольку аутологичная трансплантация стволовых клеток имеет определенные токсичные побочные эффекты, которые могут переносить не все пациенты, у нас есть строгие критерии отбора пациентов, нуждающихся в трансплантации стволовых клеток. Если после тщательной оценки пациент не подходит для проведения ГСКТ, вариантом может стать химиотерапия или новый препарат бортезомиб. Улучшит ли комбинация аутологичной трансплантации периферических стволовых клеток + химиотерапия + бортезомиб процент излечения? Да, улучшит. Процесс аутологичной трансплантации стволовых клеток фактически включает в себя высокую дозу лекарств. Каковы побочные эффекты или последствия лечения? Наиболее значительным побочным эффектом аутологичной трансплантации стволовых клеток является токсический побочный эффект высоких доз химиотерапевтических препаратов. Основными побочными эффектами высоких доз Марфалана являются печеночная и почечная токсичность и подавление костного мозга. Во-первых, некоторые пациенты могут беспокоиться, что уже имеющиеся повреждения печени и почек еще больше усугубятся из-за высокой дозы препарата. На самом деле, это лишь временное ухудшение, как только лечение начнет действовать, функция печени и почек также улучшится. Во-вторых, после приема высокой дозы препарата костный мозг пациента будет подавлен, а количество лейкоцитов и тромбоцитов значительно снизится. После возвращения аутологичных стволовых клеток пациент в течение двух-трех недель будет испытывать лейкопению или дефицит и тромбоцитопению, а также подвергаться риску различных инфекций и кровотечений. Восстановится ли пациент после пересадки почки? Существует ли риск рецидива? Вопрос о целесообразности трансплантации почки у больных первичным амилоидозом с почечной недостаточностью является сложным и должен решаться после полного общения с пациентом и его семьей и после полного понимания всех плюсов и минусов трансплантации почки. Это связано с тем, что, хотя в краткосрочной перспективе после успешной пересадки почки функция почек пациента значительно улучшится и соответственно улучшится физическое состояние пациента, пересаженная почка все равно будет постепенно разрушаться амилоидом, если не контролировать первичное заболевание. Риск проведения процедуры трансплантации гемопоэтических стволовых клеток в случае почечной недостаточности опять же очень высок и заставляет людей сильно переживать. Поэтому самое основное лечение — это удаление злокачественных плазматических клеток. Кроме того, необходимо узнать мнение уролога о том, стоит ли делать пересадку почки и можно ли ее делать. Что происходит с пациентами с сердечной недостаточностью? Пациенты с первичным амилоидозом, у которых развивается сердечная недостаточность, труднее поддаются лечению. Сердечная недостаточность у таких пациентов — это в основном диастолическая недостаточность, поэтому лечение основывается на антагонистах кальция и бета-блокаторах, соответствующих диуретиках и, как правило, без кардиотонических препаратов дигиталиса. На самом деле, нас больше беспокоят проблемы с сердцем у пациентов с первичным амилоидозом, чем аритмии, о которых в литературе сообщалось как о внезапной смерти из-за внезапного начала злокачественных аритмий.