Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое клиническое исследование III фазы, оценивающее регорафениб в сочетании с наилучшей поддерживающей терапией в сравнении с плацебо в сочетании с наилучшей поддерживающей терапией у пациентов с прогрессирующими метастатическими и/или неоперабельными мезенхимальными опухолями желудочно-кишечного тракта (GIST), которые получали лечение по крайней мере иматинибом и сунитинибом. GIST является наиболее распространенной первичной мезенхимальной опухолью желудочно-кишечного тракта. Оценки заболеваемости GIST на основе общей популяции составляют от 11 до 20 пациентов на миллион человек в год. У пациентов с метастатической и/или нерезектабельной GIST молекулярно-таргетная терапия была в центре внимания лечебных подходов в течение последнего десятилетия. Два самых звездных препарата: Gleevec и Sotan, которые играют важную роль в первой и второй линии лечения GIST, соответственно. Иматиниб мезилат (Glivec, Гливек) является селективным TKI для KIT, PDGFR, ABL киназы и химерного BCR-ABL и является первым TKI, одобренным Агентством по регулированию лекарственных средств для лечения пациентов с KIT-положительной неоперабельной и/или метастатической GIST и для адъювантной терапии после резекции ограниченной первичной опухоли. Сунитиниб (Sotan, Сутент) является перорально применяемым препаратом, направленным на сосудистую систему. Он одобрен для лечения пациентов с неоперабельной и/или метастатической злокачественной GIST, которые не прошли курс лечения иматинибом мезилатом из-за устойчивости к препарату или непереносимости. Теперь возникает новый вопрос: что делать, когда у многих пациентов с GIST прогрессирует болезнь на обеих линиях лечения, что является самой большой головной болью в международном лечении GIST, и раньше мы были в затруднительном положении с такими пациентами. Теперь у нас может появиться новый вариант: регорафениб. Это новый дифенилмочевина, нацеленный на ангиогенные, мезенхимальные и онкогенные киназы. пероральный мультикиназный ингибитор. В настоящее время он находится на стадии клинических исследований в нашем отделении. Этот препарат считается, возможно, третьим новым лекарством, одобренным для лечения мезенхимальных опухолей желудочно-кишечного тракта после Гливека и Сотана, и если вы соответствуете требованиям, есть надежда, что вы будете получать этот новейший препарат параллельно с другими пациентами с опухолями GIST во всем мире.