Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) — это замена злокачественных, дефектных или неполноценных клеток реципиента на нормальные гемопоэтические и иммунологические, что позволяет добиться восстановления гемопоэтических и иммунологических функций. Благодаря постоянному совершенствованию теории и практики ГСКТ стала наиболее эффективным и единственным методом лечения злокачественных заболеваний крови, а также важным способом лечения некоторых иммунных заболеваний, наследственных болезней и солидных опухолей. В зависимости от различий в генах доноров и реципиентов гемопоэтических стволовых клеток трансплантация гемопоэтических стволовых клеток подразделяется на аутологичную трансплантацию (Allo-HSCT), аллогенную трансплантацию и аллогенную трансплантацию. Донорами для аллогенной ГСКТ (ауто-ГСКТ) могут быть родственные доноры, неродственные доноры и пуповинная кровь. С одной стороны, противоопухолевый эффект аллогенной ГСКТ уничтожает опухолевые клетки за счет высокодозной радиотерапии, а с другой стороны, эффект «трансплантат против опухоли» (GVTR) играет важную роль в удалении небольших остаточных образований в организме реципиента и снижении частоты рецидивов опухоли. Под аутологичной трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток (AHSCT) понимается забор собственных гемопоэтических стволовых клеток пациента в определенный период времени, их сохранение in vitro или специальная обработка (например, очистка, генетическая модификация и т.д.) и введение обратно пациенту после получения им высокодозной химио- или радиотерапии с целью восстановления гемопоэза или реконструкции гемопоэза. Аутологичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток в настоящее время широко применяется при лечении злокачественных опухолей кроветворной системы и солидных опухолей после сверхвысокодозной лучевой терапии для трансплантации костного мозга, а также при лечении некоторых других злокачественных заболеваний. С развитием медицины, прогрессом в области молекулярной биологии и постоянным изобретением новых препаратов для клинического применения все больше пациентов будут получать эффективное лечение или даже излечиваться.