Генная терапия массово приходит к нам, проводится ряд клинических испытаний генной терапии, а препарат Glybera, предназначенный для генной терапии дефицита липопротеинэстеразы, был одобрен для продажи в Европе, но его цена достигает 1,11 миллиона евро, установив рекорд по ценообразованию на лекарственные препараты. Даже в Европе и США, где оплата производится на основе государственного медицинского страхования и страховых компаний, такие цены считаются «заоблачно высокими» и неприемлемыми.
Но генная терапия имеет свои особенности. В случае с Glybera, лечение стоимостью 1,11 миллиона евро — это, по сути, излечение, то есть одноразовая сделка, в отличие от большинства современных лекарств, которые требуют длительного приема.
К примеру, при диабете 1 типа современная заместительная терапия инсулином требует пожизненного применения, и хотя она стоит всего 10 000-20 000 долларов в год, лекарства хватает на десятилетия. С другой стороны, при генной терапии пациенты могут обрести способность выделять собственный инсулин с помощью одной процедуры, а также избавиться от боли, связанной с ежедневными инъекциями инсулина, и риска инфекции, так не должна ли цена быть выше, чем общая цена пожизненной заместительной терапии инсулином? С другой стороны, диабет — распространенное заболевание, которым страдают сотни миллионов пациентов по всему миру, и огромная аудитория, естественно, способна разбавить стоимость. Число пациентов с редкими заболеваниями гораздо меньше, а генная терапия, как развивающийся метод лечения, имеет высокие первоначальные затраты на исследования и разработки, и первоначальные инвестиции в клинические испытания фаз I, II и III не могут быть меньше, поэтому стоимость лечения отдельных пациентов будет расти вместе с водой.
Но в реальности такие высокие цены все еще пугают. Теперь, когда генная терапия наполовину вошла в клиническую практику, вопрос о том, как обоснованно назначить цену, является предметом жарких дискуссий. Особый случай ценообразования в генной терапии. Nat Biotechnol. 2014 Sep;32(9):874-6. doi : 10.1038/nbt.3003. Morrison C. $1-million price tag set for Glybera gene therapy. Nat Biotechnol. 2015 Mar 6;33(3):217-8. doi: 10.1038/nbt0315-217. ), обсуждаются механизмы ценообразования в генной терапии. В настоящее время существуют три модели; во-первых, прямая единовременная оплата, но по непомерно высокой цене. Вторая — оплата стоимости лечения в рассрочку, аналогично модели потребительского кредита. Третья, которая в настоящее время считается более разумной, называется «оплата за результат». Исходя из одноразового характера генной терапии, лечение оплачивается каждый год до тех пор, пока оно работает. Это распределяет затраты на лечение и заставляет пациента и его семью быть готовыми платить за лечение при наличии реальных результатов. В западном мире, где кредит — это то, на чем строится жизнь людей, пациенты, получающие лечение, и их страховые компании имеют возможность делать это, оплачивая первоначальное лечение каждый год. В развивающихся странах, однако, существует отсутствие дисциплины, если пациенты получают лечение, а затем перестают его оплачивать. Поэтому возникает вопрос, подходит ли это для китайского контекста.
Опыт научил нас, что появление чего-то нового неизбежно влечет за собой ряд изменений, и мы должны меняться вместе с ним. Технологическая революция меняет все аспекты нашей жизни, а также то, как мы видим и лечим пациентов. Готовы ли вы к этому?