Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК) — это метод лечения, который включает в себя предварительное лечение реципиента высоких доз радиотерапии или других иммуносупрессивных агентов для удаления опухолевых клеток и аномальных клональных клеток из организма реципиента и блокирования патогенеза, а затем переливание аутологичных или аллогенных гемопоэтических стволовых клеток реципиенту для восстановления нормальных гемопоэтических и иммунных функций организма. Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток в настоящее время широко используется для лечения злокачественных заболеваний крови, незлокачественных рефрактерных заболеваний крови, некоторых солидных опухолей, наследственных заболеваний, эпидемических заболеваний и врожденных заболеваний обмена веществ и достигла хороших результатов. Классификация трансплантации гемопоэтических стволовых клеток основана на источнике гемопоэтических стволовых клеток, иммуногенетике и соотношении крови: 1, в соответствии с источником гемопоэтических стволовых клеток: трансплантация костного мозга (ТКМ), трансплантация стволовых клеток периферической крови (ТСКПК) и трансплантация стволовых клеток пуповинной крови (ТКПКТ или ТКПКТ); 2, иммунологическая классификация: аутологичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток. HLA-совместимая аллогенная ГСКТ и HLA-несовместимая аллогенная ГСКТ (например, HLA-гаплотип совместимая аллогенная ГСКТ) и т.д.; 3, ГСКТ, связанная с кровью, и ГСКТ, не связанная с кровью. Аллогенная трансплантация костного мозга — это метод лечения, при котором костный мозг от другого человека (за исключением однояйцевых близнецов) пересаживается в организм реципиента, чтобы дать ему возможность расти и размножаться, восстанавливать кроветворение и иммунитет. Аллогенная трансплантация костного мозга — это трансплантация, при которой реципиент генетически идентичен донору; у людей такая трансплантация проводится только между однояйцевыми близнецами. Аутологичная трансплантация костного мозга предполагает забор клеток костного мозга у пациента с лейкозом, находящегося в полной ремиссии, предварительное лечение пациента лечебной дозой химиотерапии и/или тотальным облучением тела (TBI), чтобы убить как можно больше оставшихся лейкозных клеток, а затем возвращение аутологичных клеток костного мозга, сохраненных in vitro, пациенту путем внутривенной инфузии для восстановления гематопоэтической функции костного мозга и излечения лейкоза. Процесс мобилизации и высвобождения стволовых клеток из костного мозга в периферическую кровь с использованием различных методов, таких как введение рекомбинантного человеческого гранулоцитарного колониестимулирующего фактора (rhG-CSF), что позволяет собирать стволовые клетки непосредственно из крови и использовать собранные стволовые клетки периферической крови (PBSCs) для трансплантации, известен как трансплантация стволовых клеток периферической крови (PBSCT). В 1981 году Корбинг М и др. мобилизовали и собрали достаточное количество стволовых клеток периферической крови у пациента с хроническим гранулоцитарным лейкозом с помощью циклофосфамида, и у пациента быстро восстановился гемопоэз после аутологичной трансплантации стволовых клеток периферической крови, что стало пионером в области мобилизации и сбора стволовых клеток периферической крови для трансплантации. В 1989 году Kessinger A и др. впервые использовали рекомбинантный человеческий гранулоцитарный колониестимулирующий фактор для мобилизации стволовых клеток периферической крови донора у пациента с острым лимфобластным лейкозом, а затем провели аллогенную ВСКТ периферической крови. Вместе с улучшением характеристик клеточных сепараторов трансплантация стволовых клеток периферической крови быстро развивалась после 1989 года, и отделение гематологии Главного госпиталя НОАК первым в Китае в 1989 году провело ГСКТ периферической крови при злокачественных гематологических заболеваниях. По сравнению с трансплантацией костного мозга, самое большое преимущество трансплантации стволовых клеток периферической крови заключается в том, что можно собрать большое количество гемопоэтических стволовых клеток, при этом гемопоэз быстро восстанавливается, донор не получает костного мозга, процедура менее болезненна и более приемлема, а также имеет меньше послеоперационных осложнений. По данным Международного регистра трансплантации костного мозга, количество трансплантаций стволовых клеток периферической крови ежегодно превышает количество трансплантаций костного мозга.