Ранняя диагностика и своевременное лечение медьсодержащими препаратами пациентов с гепатомегалией обычно не влияют на их выживаемость и качество жизни, в то время как у нескольких пациентов с тяжелым течением заболевания прогноз неблагоприятный. Гепатомегалия — наследственное нарушение обмена меди, обусловленное циррозом печени и дегенеративным заболеванием головного мозга преимущественно в базальном ядре. У пациентов в основном наблюдаются хореоподобные и брадикинезиеподобные движения конечностей, двигательная расторможенность, дисфагия; аффективные расстройства и поведенческие аномалии; поражение печени, проявляющееся синдромом хронической болезни печени, таким как вялость, отсутствие аппетита, боль в области печени и т.д.; а также глазное кольцо K-F, пигментация кожи, нарушение функции почек и т.д.. При раннем выявлении и стандартизированном лечении обычно удается добиться длительного выживания. Однако при отсутствии своевременного лечения и развитии серьезных осложнений, таких как цирроз печени, печеночная энцефалопатия, желудочно-кишечное кровотечение или даже мозговая грыжа, период выживания может значительно сократиться, а смерть может наступить в течение нескольких недель или месяцев. Принцип лечения больных с гепатомегалией — низкомедная диета, препараты, снижающие всасывание меди и повышающие ее выведение, причем чем раньше начато лечение, тем лучше.