По мере того как 2014 год подходит к концу, какие научные достижения были сделаны в области гематологических злокачественных опухолей за прошедший год? Как и я, вы захотите узнать, но MEDSCAPE пригласила ведущих экспертов, чтобы они рассмотрели все это, включая достижения в лечении заболеваний и новые лекарства. Множественная миелома (ММ) Недавно Международная рабочая группа по множественной миеломе обновила свое определение ММ, что окажет значительное клиническое влияние. В дополнение к необходимым для диагностики ММ симптомам CRAB (гиперкальциемия, почечная недостаточность, анемия и разрушение костей), определение также включает маркеры, которые могут предсказать ранние симптомы CRAB. В прошлом наше определение ММ заключалось в том, что до начала лечения у пациента должны быть симптомы CRAB. Однако такие симптомы, как почечная недостаточность и разрушение костей, часто не очень очевидны, и новые рекомендации вносят некоторые коррективы в этом отношении. Клинически лечение можно начинать, если количество плазматических клеток в костном мозге превышает 60%, если соотношение свободных легких цепей в сыворотке крови больше 100 или если магнитно-резонансная томография показывает два или более поражения. Что касается лечения ММ, то на недавней встрече ASH были представлены результаты клинического исследования ASPIRE Study III, которые оказались весьма многообещающими. При рецидиве ММ комбинация карфилзомиба и леналидомида в сочетании с дексаметазоном привела к улучшению выживаемости без болезни (PFS) на 6 месяцев. Доктор Ноопур Радже из Группы лечения множественной миеломы в Массачусетской больнице общего профиля говорит: «Карфилзомиб был одобрен несколько лет назад для пациентов, устойчивых к бортезомибу, и исследование ASPIRE было лишь проверочным клиническим испытанием». Несколько других новых препаратов для лечения ММ также проходят клинические испытания в 2014 году. Препарат иксазомиб в комбинации с дексаметазоном и леналидомидом для лечения ММ компании Takeda (Такеда) в настоящее время проходит испытания фазы III с хорошими данными фазы 1/2. Кроме того, на встрече ASCO в этом году исследователи представили результаты испытаний фазы 2 препаратов даратумумаб (Genmab) и SAR650984 (Sanofi), которые также показали хорошие данные. Оба этих новых препарата показали хорошую активность в качестве единственного агента. На встрече ASH исследователи представили результаты фазы 2 исследования даратумумаба, дексаметазона и леналидомида при рецидивирующем рефрактерном РМЖ, где частота ответов составила более 80%, и даратумумаб теперь находится на ускоренном пути к одобрению. SAR650984 не отстает от него, с частотой ответов около 65% в клиническом исследовании SAR650984, леналидомида и дексаметазона при рецидивирующем рефрактерном РМЖ. 65%. Есть хорошие результаты, а есть, безусловно, плохие. Ингибитор гистоновой деацетилазы (HDAC) компании Novartis, панобиностат, потерпел неудачу. Согласно исследованию компании Novartis, опубликованному на ASCO, добавление панобиностата к схеме BD (бортезомиб, дексаметазон) при рецидиве рефрактерной ММ улучшило PFS на 4 месяца. Ожидалось, что он будет одобрен для продажи, но FDA проголосовало против него из-за его токсичности. Эффективность ингибиторов HDAC в комбинации с другими препаратами пока не известна.