8 января FDA США одобрило препарат Pomalyst (помалидомид) для лечения пациентов с множественной миеломой, у которых болезнь прогрессирует, несмотря на лечение другими противораковыми препаратами. Множественная миелома — это рак крови, который в первую очередь поражает стареющее население и вызывается из плазматических клеток костного мозга. По оценкам Национального института рака, ежегодно диагноз множественной миеломы ставится примерно 21 700 американцам, а 10 710 человек умирают от этого заболевания. Pomalyst — это таблетки, которые регулируют иммунную систему организма, уничтожая раковые клетки и подавляя их рост. Он подходит для пациентов, которые получили как минимум два предыдущих терапевтических препарата, включая леналидомид и бортезомиб, которые не ответили на лечение (не помогло) и прогрессировали (рецидив и рефрактерность) в течение 60 дней после последнего лечения. Помалист — третий препарат в классе иммуномодуляторов, после леналидомида и талидомида. Лечение множественной миеломы должно «подбираться» с учетом потребностей отдельных пациентов, и одобрение препарата Pomalyst предоставляет новый вариант для пациентов, которые не смогли ответить на другие препараты. В июле 2012 года FDA ранее одобрило препарат Kyprolis (карфилзомиб) для лечения множественной миеломы. Как и Kyprolis, Pomalyst был одобрен в рамках ускоренного процесса одобрения FDA и получил статус редкого препарата. Безопасность и эффективность препарата Pomalyst была оценена в клиническом исследовании с участием 221 пациента с рецидивом или рефрактерной множественной миеломой. Целью исследования было определить количество пациентов, у которых рак полностью или частично исчез после лечения (частота объективного ответа, или ОРР). Пациенты были рандомизированы для получения только Pomalyst или Pomalyst плюс низкодозированный кортикостероид дексаметазон. Результаты показали, что 7,4% пациентов, получавших только Pomalyst, достигли ORR. Медиана продолжительности ответа у этих пациентов была неокончательной (все еще отвечали на момент перечисления). 29,2% пациентов, получавших Pomalyst плюс дексаметазон в низкой дозе, показали ORR с медианой продолжительности ответа 7,4 месяца. На этикетке Pomalyst в рамке содержится предупреждение для пациентов и медицинских работников о том, что препарат не следует давать беременным женщинам, так как он может вызвать опасные для жизни серьезные врожденные дефекты и что препарат может вызвать образование тромбов. Из-за риска для плода препарат Pomalyst отпускается по схеме оценки и снижения рисков (REMS): она подписана врачом и пациентом, как того требует REMS. В частности, для пациенток женского пола, которые не беременны и могут забеременеть, требуется проведение тестов на беременность и использование контрацептивов, а пациенты мужского пола должны использовать контрацептивы по мере необходимости. Аптеки должны быть сертифицированы в соответствии с REMS, и препарат может быть назначен только тем пациентам, которые соответствуют требованиям. К распространенным побочным эффектам относятся снижение количества белых кровяных телец (нейтрофилов), необходимых для борьбы с инфекцией, усталость и слабость, снижение количества эритроцитов (анемия), запор, диарея, снижение количества тромбоцитов (тромбоцитопения), инфекции верхних дыхательных путей, боль в спине и лихорадка. Помалист, леналидомид и талидомид продаются компанией Celgene, а Kyprolis — компанией Onyx Pharmaceuticals.