Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток — одно из главных достижений клинической медицины за последние 30 лет. Это лечение, при котором злокачественные клетки удаляются из организма пациента с помощью высокодозной радиотерапии (т.е. предварительного лечения), а затем через вену пациенту переливаются предварительно собранные аутологичные или аллогенные гемопоэтические стволовые клетки для восстановления нормальных гемопоэтических и иммунных функций, тем самым достигается излечение. Благодаря лучшему пониманию характеристик гемопоэтических стволовых клеток, достижениям в технологии трансплантации и значительному улучшению поддерживающей терапии, трансплантация гемопоэтических стволовых клеток постепенно развивалась и в настоящее время широко используется как надежный метод лечения лейкемии, солидных опухолей, наследственных и тяжелых иммунных заболеваний. Привычная трансплантация костного мозга является лишь одним из распространенных видов ГСКТ, но на самом деле ее можно разделить на аутологичную ГСКТ и аллогенную ГСКТ (включая межродственную и неродственную трансплантацию) в зависимости от отношений донор-реципиент; также ее можно разделить на трансплантацию костного мозга, трансплантацию стволовых клеток периферической крови и трансплантацию пуповинной крови в зависимости от источника стволовых клеток. Основными показаниями к аллогенной ГСКТ являются различные злокачественные гематологические заболевания, включая острые лейкозы (лимфоидные и нелимфоидные), хронический гранулоцитарный лейкоз; рефрактерные гематологические заболевания — тяжелая апластическая анемия, талассемия и др. и генетические заболевания — тяжелые комбинированные иммунодефициты. Аутологичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток показана в основном при лимфоме средней и высокой степени злокачественности и рецидиве рефрактерной лимфомы, лейкозе (нет подходящего донора), раке молочной железы, яичников, мелкоклеточном раке легких и других солидных опухолях, чувствительных к радиотерапии. Почему лейкемию лечат с помощью трансплантации и какова ее эффективность? Хорошо известно, что химиотерапия обычно является основным методом лечения лейкоза, и частота ремиссии может достигать 70-80%. Однако, несмотря на использование постремиссионной консолидирующей и поддерживающей химиотерапии, большинство пациентов все равно умирают от рецидива в течение 1-2 лет, а долгосрочная выживаемость без болезни составляет всего 15-35%, основными причинами этого являются: 1. Доза радиотерапии ограничена токсичностью лечения костного мозга и не может быть увеличена бесконечно, в то время как размер ее дозы в Доза радиотерапии ограничена токсичностью лечения костного мозга и не может быть увеличена бесконечно, а размер ее дозы находится в логарифмической зависимости от ее убойной силы (т.е. 1:10); 2. Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток — это новая технология, разработанная для преодоления недостатков только радиотерапии. Она не только увеличивает дозу радиотерапии более чем в 3-5 раз по сравнению с обычной химиотерапией, нанося смертельный удар по лейкозным клеткам, но и восстанавливает гемопоэтическую и иммунную функции посредством трансплантации. Восстановленная иммунная функция отличается от иммунной функции пациента и обладает антилейкемическим (опухолевым) эффектом, что в дальнейшем полностью удаляет остаточные лейкемические или опухолевые клетки, что приводит к искоренению лейкемии. По этой причине трансплантация гемопоэтических стволовых клеток чаще всего используется для пациентов с острым лейкозом моложе 50 лет, находящихся в стадии ремиссии. Многочисленные исследования показали, что аллогенная трансплантация костного мозга при остром лейкозе может улучшить долгосрочную выживаемость без болезни. В 2000 году Международный регистр трансплантации костного мозга сообщил о долгосрочной выживаемости более 50-60% после аллогенной трансплантации костного мозга при остром лейкозе. В то же время показатели долгосрочной выживаемости без болезни остаются лучше, чем при традиционной химиотерапии, благодаря низкой смертности, связанной с аутологичной ВСКТ. Правильное решение о том, как отбирать пациентов, какой тип трансплантата использовать и когда проводить трансплантацию, должно приниматься только после всесторонней оценки. В целом, пациентам с хроническим гранулоцитарным лейкозом, острым лейкозом с относительно плохим прогнозом, в возрасте до 50 лет (до 60 лет при аутологичной трансплантации), с нормальной функцией жизненно важных органов и имеющим HLA-совместимых доноров, трансплантация должна быть проведена как можно раньше, чтобы иметь надежду на излечение. Подбор доноров должен основываться на аллогенной совместимости братьев и сестер, затем неродственных аллогенных доноров и полусовместимых родственников. Обычно, как и в случае с донорством крови, не наблюдается никаких побочных или долгосрочных эффектов для донора, и нет причин для беспокойства.