Благодаря производству генно-инженерного рекомбинантного гормона роста человека (далее — гормон роста hGH), цена на гормон роста была снижена, и лечение различных карликовых заболеваний гормоном роста стало более популярным. На сегодняшний день подтверждено, что лечение гормоном роста эффективно при карликовости, вызванной следующими заболеваниями: Если лечение начинается в раннем возрасте и доза гормона роста достаточна, лечение продолжается до полового созревания, когда пациент перестает расти в высоту, или время прекращения лечения определяется в зависимости от экономического положения семьи и ожиданий родителей. При гипофизарном карлике рост взрослого человека может быть полностью достигнут.
(2) Врожденная гипоплазия яичников Пациенты имеют низкий рост и средний рост взрослого человека составляет 143 см, если их не лечить. При правильном лечении гормоном роста рост может увеличиться на 10~16 см. Улучшая рост, пубертатное развитие, заместительная терапия эстрогеном может в конечном итоге заставить больных детей достичь стандарта нормальной внешности, значительно облегчая социальное давление больных детей и их родителей и улучшая их условия жизни.
(3) Дети с карликовостью моложе гестационного возраста Карликовость вызвана внутриутробной задержкой роста, с весом менее 2,5 кг при полном рождении. Около 15% таких детей продолжают отставать в росте после рождения, и если не удается наверстать упущенное в росте после двухлетнего возраста, это может повлиять на их рост на протяжении всей жизни в будущем. Последние данные доказывают, что гормон роста может способствовать росту таких низкорослых детей.
(4) Хроническая карликовость, вызванная почечной недостаточностью В некоторых исследованиях сообщалось, что у детей с задержкой роста вследствие этого заболевания, получавших гормон роста, рост ускорялся на 3-6 см в год по сравнению с теми, кто не получал гормон роста.
(5) Идиопатическая карликовость Результаты лечения в разных исследованиях противоречивы. О пожизненном улучшении роста сообщалось при использовании более высоких доз.