Несмотря на высокую степень злокачественности, детский лейкоз хорошо поддается лечению, и дети переносят высокодозную химиотерапию значительно лучше, чем взрослые. В последние годы, с появлением новых химиотерапевтических препаратов и постоянным совершенствованием схем химиотерапии, эффективность лечения детского лейкоза повысилась, и долгосрочная выживаемость без болезни (излечение) достигла более 90% для острого лимфобластного лейкоза и более 70% для острого миелоидного лейкоза, главное — получать систематическое и регулярное лечение. В настоящее время отечественное лечение детского лейкоза очень развито, а в лучших клиниках эффективность достигла международных стандартов. Ежегодно в Китае прибавляется более 15 000 детей с лейкемией, но менее 5% получают официальное лечение в сельской местности и менее 10% в городах, в основном из-за недостаточной осведомленности, большинство низовых врачей и родителей считают, что детская лейкемия неизлечима. В последние годы большинство специалистов по детскому лейкозу постепенно пришли к выводу, что лечение должно разрабатываться в соответствии с факторами риска, имеющимися у ребенка на момент начала заболевания, ответом на раннее лечение и т.д. Более того, на основе стандартизированного лечения делается акцент на индивидуализированное лечение. Цель состоит в том, чтобы ребенок не только выжил, но и имел нормальное качество жизни в дальнейшем. В настоящее время основным методом лечения детского лейкоза является химиотерапия, за которой следуют радиотерапия, трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, биологическая терапия и иммунотерапия. Химиотерапия проводится путем внутримышечных инъекций, внутривенных инъекций, интратекальных инъекций и перорального приема противораковых препаратов для достижения цели лечения. Эти препараты попадают в кровь и достигают всех частей тела, поэтому химиотерапия может воздействовать на раковые опухоли, которые распространились, например, на лейкемию. (A) Стратегия химиотерапии лейкемии При лечении лейкемии особое внимание уделяется комбинации нескольких препаратов, т.е. комбинации препаратов, подобранных для воздействия на различные аспекты метаболизма лейкозных клеток с целью максимального уничтожения лейкозных клеток. Когда лейкоз клинически диагностируется, в организме уже имеется около 1 кг лейкозных клеток. Когда благодаря химиотерапии лейкоз достигает полной ремиссии, в организме все еще остается от 10 раз по 8 до 10 раз по 10 лейкозных клеток, и если лечение не продолжать, эти остаточные лейкозные клетки (микроостаточная болезнь) размножаются дальше, что вскоре вызовет рецидив. Поэтому при лечении лейкемии особое внимание уделяется последовательной терапии, т.е. ранней индукционной терапии высокими дозами комбинированных препаратов, чтобы сосредоточиться на войне на уничтожение, продолжению консолидирующей терапии после ремиссии для умножения успеха, а затем вступлению в фазу поддерживающей терапии. Для пациентов с высоким риском на этапе поддерживающей терапии регулярно проводится интенсивная терапия, общий курс которой составляет 2 года для группы низкого риска и 2,5-3 года для группы высокого риска, и в конечном итоге прекращается для наблюдения. (B) Общие побочные эффекты химиотерапии и контрмеры Химиотерапевтические препараты могут убивать лейкозные клетки, а также убивать нормальные клетки крови и клетки с более быстрым метаболизмом, такие как клетки слизистой оболочки, вызывая инфекцию, кровотечение, анемию, язвы, выпадение волос, тошноту, рвоту и другие симптомы, которые могут быть устранены подкожным введением гемопоэтического стимулирующего фактора, переливанием клеток крови, противоинфекционными антибиотиками, гаммаглобулином и другими противорвотными препаратами. Во-вторых, интратекальное введение препаратов (введение в оболочку) из-за существования гематоэнцефалического барьера, химиотерапевтическим препаратам по кровеносным сосудам трудно достичь мозга, некоторые препараты в больших дозах могут проникать в ткани мозга через гематоэнцефалический барьер, но подавляющему большинству химиотерапевтических препаратов трудно пересечь гематоэнцефалический барьер, Поэтому, когда химиотерапия заставляет костный мозг и другие части лейкозных клеток погибать, эти клетки избегают этого убийства, прячась в тканях мозга, в тканях мозга образуется убежище, и после определенного периода пролиферации большое количество лейкозных клеток попадает в периферическую кровь или в костный мозг, вызывая рецидив. В дополнение к внутривенной системной химиотерапии некоторые химиотерапевтические препараты вводятся в спинномозговую жидкость через люмбальную пункцию и поступают в ткани мозга через циркуляцию спинномозговой жидкости для эффективного предотвращения рецидива, вызванного «укрытием». Лучевая терапия (радиотерапия) — это использование радиации для лечения лейкемии. Раньше она использовалась для профилактики и лечения менингеальной лейкемии и лейкемии яичек, но в последние годы было обнаружено, что радиотерапия может привести к задержке роста и развития, нарушить функцию органов и вызвать повторные опухоли. Более того, в прошлом часто выбирали радиотерапию головного и спинного мозга, но сейчас проводится только радиотерапия головного мозга, а доза радиотерапии значительно снижена по сравнению с предыдущей. IV. Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток включает аутологичную трансплантацию стволовых клеток периферической крови, аутологичную трансплантацию стволовых клеток костного мозга, аллогенную трансплантацию стволовых клеток костного мозга, аллогенную трансплантацию стволовых клеток периферической крови и трансплантацию стволовых клеток пуповинной крови. В настоящее время она применяется только у детей, относящихся к группе высокого риска и повторно не прошедших химиотерапию после рецидива. Сначала ребенку проводят комбинированную химиотерапию высокими дозами лекарств, чтобы добиться ремиссии, а затем проводят предварительное лечение, чтобы клетки крови в организме ребенка, включая лейкозные клетки, были избиты до 0. Затем в организм ребенка импортируют гемопоэтические стволовые клетки, которые были предварительно получены и обработаны определенным образом, и эти стволовые клетки затем колонизируют костный мозг ребенка и постепенно пролиферируют и дифференцируются в различные клетки крови, которые попадают в периферическую кровь для выполнения своих функций. Трансплантация стволовых клеток может стать дополнением к химиотерапии, обеспечивая ремиссию или даже излечение некоторых рефрактерных и рецидивных лейкозов. Во время трансплантации стволовых клеток ребенок чрезвычайно восприимчив к инфекции, поскольку нормальные клетки крови в его организме достигли 0. Поэтому ребенка изолируют в стерильной палате с ламинарным потоком, а через 20-30 дней, когда трансплантация пройдет успешно и кроветворная функция ребенка восстановится, его могут выписать из палаты с ламинарным потоком. Кроме того, при трансплантации стволовых клеток также возникает реакция трансплантата, которая обычно бывает легкой и может благополучно пройти при надлежащем лечении. Лучшим источником костного мозга (донором) для аллогенной трансплантации стволовых клеток являются сестры-близнецы, причем лучше всего — монозиготные близнецы, так как у такого донора реакция на трансплантацию невелика, а также он легко переносит успешную трансплантацию. V. Иммунно-таргетная терапия Лейкозные клетки экспрессируют определенные маркеры на своих клеточных мембранах, и на основе этих маркеров готовятся антитела, которые могут связываться с ними. Когда эти антитела попадают в организм и связываются с лейкозными клетками, они активируют иммунную систему организма и направлены на уничтожение лейкозных клеток, например, мелфалан может уничтожить В-лимфоцитарную лейкемию. Кроме того, существуют такие методы лечения, как интерлейкины и активированные Т-киллинг лимфоциты.