Каппельгаард А.М. и др., эндокринология, Университетская клиника Мюнхена, Германия, провели проспективное, открытое, несравнительное, многоцентровое, долгосрочное клиническое исследование IV фазы с целью подтверждения эффективности и безопасности рекомбинантного человеческого гормона роста (rhGH) в лечении детей с малым гестационным возрастом при рождении (SGA) и низким ростом, наблюдая за влиянием на частоту развития диабета. Данная статья представляет собой промежуточный анализ данных исследования за один год.
В исследование были включены 278 препубертатных пациентов с SGA. Критерии включения включали: показатель стандартного отклонения роста (HSDS) <-2,5, SDS <-1 с поправкой на родителей, вес при рождении и/или длина тела <-2SD, а также продемонстрированная неспособность достичь нормального роста в возрасте ≥4 лет. Доза rhGH для всех пациентов составляла 0,035 мг/кг/день. Первичной конечной точкой исследования было влияние длительного лечения rhGH на углеводный обмен, включая глюкозу натощак, стимулированную глюкозу (2-часовой пероральный тест толерантности к глюкозе, OGTT) и гликированный гемоглобин (HbA1c). Вторичные конечные точки включали: параметры роста (рост, HSDS, скорость роста [HV], HVSDS), инсулиновый фактор роста женский 1 (IGF-I) и инсулиноподобный фактор роста, связывающий белок-3) во время лечения, а также частота и тяжесть нежелательных явлений. Результаты показали, что ни у одного пациента не развился диабет в течение первого года лечения. В течение курса лечения не наблюдалось значительных колебаний среднего уровня глюкозы натощак и HbA1ct 2-ч ОГТТ. Все параметры роста значительно улучшились. Средний HSDS увеличился с исходного уровня 3,39 до -2,57, а средний HV увеличился с исходного уровня 4,25 см/год до 8,99 см/год. Средний показатель HVSDS увеличился с 2,13 в исходном состоянии до +4,16. Средние показатели IGF-I SDS и IGFBP-3 SDS также увеличились — +1,80 и +0,41 соответственно. 13 пациентов (4,7%) неадекватно отреагировали на лечение (HVSDS <1) и были исключены из исследования. Побочные реакции возникли у 192 пациентов (69,3%), большинство из них (98,7%) были легкими или умеренными, и большинство (96,5%) не были связаны с приемом препарата. Результаты данного промежуточного исследования свидетельствуют о том, что рекомбинантный человеческий гормон роста безопасен и эффективен в лечении короткого роста у пациентов, родившихся моложе гестационного возраста, и не оказывает неблагоприятного воздействия на метаболизм глюкозы.