Препарат, который легко проникает в клетки, поскольку имеет низкий молекулярный вес. Попадая внутрь клеток, он может воздействовать на другие молекулы, например, белки, и может вызвать гибель раковых клеток. Это отличается от лекарств с большим молекулярным весом, который не позволяет им легко проникать внутрь клеток.
Многие таргетные методы лечения представляют собой мелкомолекулярные препараты.