Аденокарцинома билиарной системы или периампуллярной области является относительно низко распространенной злокачественной опухолью, но если она диагностирована как неоперабельная, то прогноз плохой, медиана выживаемости составляет всего 6 месяцев. Хотя системная химиотерапия рекомендуется пациентам с запущенными случаями, которые не поддаются хирургической резекции, на сегодняшний день не существует стандартного режима химиотерапии, а прогноз пациентов после химиотерапии существенно не улучшается. Не хватает рандомизированных исследований III фазы с большим размером выборки для лечения рака билиарной системы или периампулярного рака. 5-ФУ отдельно или в комбинации с альдегид-фолатом (LV) показал более чем 30% эффективность в лечении рака билиарной системы или периампулярного рака (результаты небольших нерандомизированных исследований), но выживаемость не превысила 7 месяцев. В связи с низкой эффективностью химиотерапии, проводимой одним агентом, были предприняты попытки использовать несколько комбинированных схем химиотерапии. Сообщалось, что комбинированные режимы химиотерапии на основе 5-ФУ или некоторых более новых препаратов, включая эпотилон, оксалиплатин, паклитаксел, капецитабин и другие препараты, эффективны до 40%, но выживаемость в основном составляет 9-10 месяцев. Ретроспективный анализ 162 аденокарцином билиарной системы (57 внутрипеченочных холангиокарцином, 50 карцином желчного пузыря, 41 внепеченочная холангиокарцинома и 14 яремных карцином), пролеченных химиотерапией с использованием только препарата Эстуан (S-1), показал эффективность 13,3% и медиану выживаемости 6,9 месяцев. Другое многоцентровое клиническое исследование II фазы с использованием монотерапии S-1 у 40 пациентов показало эффективность 35,0% и медиану выживаемости 9,4 месяца. Несколько неконтролируемых исследований с небольшим размером выборки, в которых оксалиплатин использовался в комбинации с 5-ФУ/ЛВ для лечения аденокарциномы билиарной системы или периампулярной карциномы, показали эффективность от 18% до 20% с медианой выживаемости от 7,0 до 9,5 месяцев. В клиническом исследовании II фазы с использованием оксалиплатина в комбинации с капецитабином 30 пациентов с аденокарциномой тонкой кишки или околопупочной клетчатки получили эффективность 50,0% и общую выживаемость 20,4 месяца. Основные побочные эффекты класса 3/4 включали недомогание, периферическую невропатию, гранулоцитопению, тошноту/рвоту и диарею. В настоящее время мы проводим исследование химиотерапии неоперабельного метастатического или местнораспространенного рака желчевыводящей системы или околопупочной области, получающего лечение препаратом Эстуан в сочетании с режимом оксалиплатина (6 циклов Эстуана предоставляются бесплатно), и уже отмечена начальная эффективность.