Гемопоэтические стволовые клетки пуповинной крови обладают такими преимуществами, как быстрота получения, удобство источника, отсутствие вреда для донора, низкие требования к HLA-соответствию, низкая частота и легкая степень болезни «трансплантат против хозяина» (GVHD), отсутствие снижения эффекта «трансплантат против лейкоза» (GVL), что позволило стать одним из важных источников гемопоэтических стволовых клеток. Исследования, проведенные в Университете Миннесоты (США), показали, что для пациентов, нуждающихся в срочной трансплантации, 54% успешно находят пуповинную кровь и 21% — костный мозг в течение одного года; среднее время получения костного мозга составляет 49 дней, а пуповинной крови — 13,5 дней; следовательно, поиск стволовых клеток пуповинной крови более быстрый и легкий, чем стволовых клеток из банка костного мозга. Это особенно удобно для тех, кто нуждается в трансплантации в срочном порядке. Иммунные клетки в стволовых клетках пуповинной крови — это в основном наивные, незрелые иммунные клетки, поэтому частота и тяжесть трансплантационной болезни против хозяина (GVHD) после неродственной трансплантации пуповинной крови значительно ниже, чем при неродственной трансплантации костного мозга (частота III-IV GVHD составляет лишь половину от таковой при трансплантации костного мозга), что не только снижает количество неудач трансплантации из-за GVHD, но и позволяет избежать ряда проблем, связанных со сложными методами профилактики и лечения GVHD. Это позволяет не только снизить количество отказов трансплантатов из-за GVHD, но и избежать ряда сопутствующих заболеваний и высоких затрат, связанных со сложными методами профилактики и лечения GVHD. Трансплантация стволовых клеток пуповинной крови также играет важную роль в лечении ГВЗК, поскольку в пуповинной крови в изобилии содержатся CD16-CD56+ NK-клетки, а количество CD3+ Т-клеток такое же, как и в костном мозге. Поэтому стволовые клетки пуповинной крови являются разумной альтернативой для пациентов, у которых нет подходящего донора костного мозга. Это особенно подходит для педиатрических пациентов, а для взрослых может быть выбрана трансплантация двойной пуповинной крови. 1995 г. Laporte JP et al. впервые с успехом применили трансплантацию стволовых клеток пуповинной крови для взрослых пациентов, положив начало использованию UCBT у взрослых. Margaret L et al. сообщили, что трансплантация двойных HLA-несовместимых гематопоэтических стволовых клеток пуповинной крови в качестве источника доноров привела к высокой частоте aGVHD второй степени, но при этом у пациентов был выше 1-летний риск, связанный с трансплантацией. Частота возникновения aGVHD второй степени была выше, но 1-летняя смертность, связанная с трансплантацией (TRM), у пациентов была ниже. Трансплантация двухкомпонентной пуповинной крови все шире проводится при гематологических заболеваниях взрослых, являясь еще одним важным источником стволовых клеток для трансплантации взрослых стволовых клеток. Показания: (1) Разнообразные злокачественные неопластические заболевания: различные виды лейкозов, миелодиспластические синдромы, злокачественные лимфомы, множественная миелома, рак молочной железы, рак яичников, нейробластома, мелкоклеточный рак легкого и т.д. Для некоторых пациентов с опухолями трансплантация гемопоэтических стволовых клеток является единственным радикальным методом лечения, например, при рефрактерном или рецидивирующем остром лейкозе, хроническом миелоидном лейкозе и миелодиспластическом синдроме. (2) Недостаточность костного мозга, обусловленная множественными причинами: тяжелой апластической анемией, тяжелым повреждением гемопоэтических стволовых клеток в результате облучения или приема лекарственных препаратов. Из-за отсутствия или сильного повреждения гемопоэтических стволовых клеток пациент не может производить достаточное количество клеток крови и часто погибает от кровотечений и инфекций. (3) Наследственные заболевания крови и иммунной системы: такие, как наследственный тяжелый комбинированный иммунодефицит, талассемия, гемоглобинопатия, глюкозная энцефалопатия (болезнь Гоше), нейрофосфолипидоз (болезнь Нимана) и т.д. (4) Различные аутоиммунные заболевания: в последние годы было установлено, что трансплантация гемопоэтических стволовых клеток позволяет лечить различные тяжелые и рефрактерные аутоиммунные заболевания, такие как системная красная волчанка и системный склероз. Трансплантация стволовых клеток пуповинной крови особенно подходит для лечения острого лейкоза, тяжелой апластической анемии, тяжелой лучевой болезни, когда пациент нуждается в срочном трансплантационном лечении, но нет донора из числа братьев и сестер и в банке костного мозга не может быть найден совместимый неродственный донор в ближайшей перспективе.