Синдром неподвижных ресничек

  1. Что такое синдром иммобилизованных ресничек?  Это аутосомно-рецессивное генетическое заболевание, при котором дефекты в структуре ресничек приводят к нарушению их активности, что приводит к снижению цилиарного клиренса и другим дисфункциям.       2. Каковы клинические проявления первичной цилиарной дискинезии?  Основными проявлениями являются хронический синусит, секреторный средний отит, трахеобронхит, бронхоэктазы, висцеральная транспозиция и мужское бесплодие и женское бесплодие, которые возникают с детства и рецидивируют. Из них триада синусита/полипов носа, бронхоэктазов и висцеральной транспозиции, известная как синдром Картагенера, составляет 50% от общего числа пациентов с синдромом неподвижных ресничек.  3. Какова нормальная структура ресничек?  Ультраструктуру ресничек можно разделить на две основные категории: подвижные реснички и первичные реснички. Подвижные реснички имеют две центральные микротрубочки, окруженные девятью периферическими микротрубочками, состоящими из вторичных волокон А и В, которые соединены между собой подвижными плечами, соединительными кольцами и витками, образуя так называемый «тип 9+2» (диаграмма); первичные реснички не имеют центральных микротрубочек и периферических структур, таких как подвижные плечи, соединительные кольца и витки, а только девять периферических микротрубочек, образуя «тип 9+2» (диаграмма). Имеется только 9 периферических микротрубочек, образующих так называемый «тип 9+0».  4. Каковы общие структурные аномалии ресничек?  Основными ультраструктурными аномалиями ресничек являются частичное или полное отсутствие плеча цилиарного силового белка, дефекты радиальных спиц и отсутствие центральной оболочки.  5.Каковы роль и расположение силовых ресничек и первичных ресничек?  Первичные реснички находятся в эпителии дыхательных путей, эпителии желудочка мозга, эпителии фаллопиевой трубы, сперматозоидов и т.д. Их основная функция — способствовать движению жидкости посредством их ритмичного движения.  Первичные реснички находятся в зрительных колбочках, зрительных палочках, вестибулярных волосковых клетках, обонятельном эпителии и т.д. Их основная функция — чувствовать и воспринимать изменения во внеклеточной среде.  6. какова картина симптомов у пациентов с первичной цилиарной дискинезией?  PCD начинается рано, в основном в возрасте до 15 лет, и существует определенная картина симптомов у пациентов разного возраста. У маленьких детей основным симптомом является хронический или рецидивирующий средний отит, у молодых взрослых — хронический синусит, у взрослых — рецидивирующий бронхит, бронхоэктазы, ателектаз и полипы носа. Множественные симптомы не обязательно возникают одновременно, но чаще всего проявляются как симптомы одной или двух из этих систем.  7. почему у пациентов с первичной цилиарной дискинезией развиваются респираторные симптомы?  В норме реснички в дыхательных путях ритмично колеблются, подталкивая слизистый войлок, образованный дыхательными секретами, двигаться в одном направлении с определенной скоростью для поддержания чистоты дыхательных путей. Направление колебания ресничек в полости носа — от передней части к задней части носоглотки, а в пазухах — к отверстию пазухи, обеспечивая чистоту в полости пазухи. У пациентов с PCD ультраструктура ресничек нарушена, что приводит к параличу или потере координации колебаний, дисфункции транспорта слизи ресничками, секреции и задержке бактерий, что в конечном итоге приводит к длительной хронической инфекции, приводящей к рецидивирующему воспалению дыхательных путей, бронхоэктазам и синуситам.  8. почему у пациентов с первичной цилиарной дискинезией наблюдается правостороннее сердце?  В эмбриональном периоде эмбриональные реснички выполняют функцию направления вращения и изгибания нормального эмбриона по спирали вправо, тем самым направляя сердце и т.д. влево. У пациентов с синдромом неподвижных ресничек, из-за нарушений в функции ресничной структуры, реснички не способны направлять, поэтому направленное вращение внутренних органов становится случайным. На 10-15 день беременности висцера обычно поворачивается вправо, но вместо этого она поворачивается влево, что приводит к транспозиции висцеры.  9. почему у пациентов с первичной цилиарной дискинезией наблюдается бесплодие?  У мужчин хвост сперматозоида является разновидностью ресничек, и когда его структура аномальна, сперматозоид теряет способность колебаться и может стать причиной мужского бесплодия. У женщин на поверхности маточной трубы имеются реснички, которые ритмично колеблются для обеспечения ряда процессов, таких как транспортировка яйцеклетки и соединение яйцеклетки со сперматозоидом. Когда структура ресничек функционально дефектна, потеря цилиарной осцилляции или нарушение ритма может привести к внематочной беременности и даже бесплодию.  10. Какие тесты необходимы для диагностики первичной цилиарной дискинезии?  ① Анализы крови. У пациентов с респираторными симптомами наблюдается увеличение количества лейкоцитов, преимущественно нейтрофилов; повышается скорость оседания крови. ② рентгенография грудной клетки, которая может помочь диагностировать легочные поражения и правостороннее сердце. Исследование ③CT может четко отражать поражения в пазухах, височной кости и грудной клетке, что имеет большое значение для диагностики заболевания. ④Ультразвуковое исследование брюшной полости. Ультразвуковое исследование может быть использовано для понимания наличия или отсутствия внутренней транслокации, а ультразвуковое исследование сердца — для понимания наличия или отсутствия пороков развития крупных сосудов. ⑤ Аномалии ресничек или жгутиковых структур при электронной микроскопии. (vi) Исследование респираторного NO, с пониженным уровнем назального и респираторного NO у пациентов с PCD, теперь включено в качестве одного из диагностических критериев, такого же важного, как электронная микроскопия ресничек. (vii) Мазок культуры мокроты может уточнить патогенные бактерии инфекции; у пациентов с правосторонним сердцем электрокардиограмма показывает правостороннее сердце; эхокардиография может помочь в диагностике у тех, кто имеет большие сердечно-сосудистые пороки. Генетическая диагностика также может быть использована в качестве диагностического инструмента, но для этого требуется поддержка семьи (семейный анамнез).  11. Как следует диагностировать первичную цилиарную дискинезию?  ПЦД рассматривается, если у пациента имеется одно из следующих состояний: (i) хронический риносинусит, хронический бронхит и другие респираторные симптомы с детства; (ii) незначительное, но постоянное поражение ЛОР-органов; (iii) генетические факторы: например, родственник с висцеральной инверсией или родственник с подтвержденным синдромом неподвижных ресничек; (iv) можно определить дефекты мукоцилиарного клиренса или ультраструктурные аномалии ресничек; (v) исследование спермы показывает сниженную подвижность сперматозоидов или (5) При исследовании спермы обнаруживается сниженная подвижность сперматозоидов или мертвые сперматозоиды и аномальная ультраструктура жгутика сперматозоида.  12. Каковы современные генетические исследования этого заболевания?  Генетические мутации являются основной причиной первичной цилиарной дискинезии. Различные гены кодируют различные белки, и каждый мутировавший ген может вызывать различные структурные аномалии ресничек. В настоящее время в литературе сообщается о 372 генах, потенциально связанных с формированием и функционированием структуры ресничек, из которых 164 были четко связаны, а 208 потенциально связанных генов еще предстоит идентифицировать. Ранее считалось, что первичная цилиарная дискинезия является аутосомно-рецессивным заболеванием, а теперь появились сообщения о наследовании Х-хромосомы. Среди этих генов DNAI1, DNAH5, DNAH11, RPGR, TXNDC3, OFD1 и DNAI2 были четко связаны, локализованы и неоднократно изучались экспериментально.  13. Как следует выбирать методы генетического тестирования для пациентов с патологией?  При распространенных случаях можно провести скрининг на известные гены, но из-за отсутствия генов «горячих точек» объем работы высок, а результаты скрининга не предсказуемы; для пациентов с семейным началом заболевания можно выбрать метод секвенирования всего экзома генов, а секвенирование генов и анализ более 2 пациентов в семье с началом заболевания важны для диагностики заболевания.  14.Как лечится первичная цилиарная дискинезия?  Основное лечение — консервативное лечение внутренних болезней. Для профилактики и борьбы с инфекцией используются антибиотики; для стимулирования откашливания мокроты — препараты, способствующие повышению цилиарной подвижности, такие как аденозинтрифосфат (АТФ), капсулы стандартного миртового масла, таблетки или инъекции амигдалина, капсулы эвкалиптового цитруллина и т.д.; повышается иммунитет организма и улучшается питание. Для тех, у кого имеются носовые полипы, ателектаз легких, тяжелые пороки развития сердечно-сосудистой системы и другие консервативные методы лечения неэффективны и есть показания к операции, доступно хирургическое лечение.