Апластическая анемия (АА) — это заболевание костного мозга, характеризующееся снижением количества клеток цельной крови и низкой пролиферацией костного мозга. Клинические проявления включают анемию, инфекции и симптомы кровотечения. Апластическая анемия — это недостаточность кроветворения костного мозга, вызванная разнообразной этиологией и патогенезом. Считается, что аномальная активация и гиперфункция Т-лимфоцитов, приводящая к повреждению (апоптозу) и разрушению костного мозга, играет основную роль в патогенезе апластической анемии, и это подтверждается эффективностью иммуносупрессивной терапии при лечении апластической анемии. Диагностические критерии: Диагностические критерии апластической анемии: уменьшение количества клеток цельной крови, процент ретикулоцитов <0,01, увеличение процента лимфоцитов; обычно нет гепатомегалии или спленомегалии; множественные участки гипоплазии (<50% от нормы) или тяжелой гипоплазии (<25% от нормы) в костном мозге, уменьшение количества гемопоэтических клеток, увеличение доли негемопоэтических клеток, пустые гранулы костного мозга; ④ за исключением других заболеваний, вызывающих уменьшение количества клеток цельной крови. Пациентам с апластической анемией ставится диагноз SAA, если у них (i) абсолютное значение нейтрофилов периферической крови (ANC) <0,5×109/л, (ii) ретикулоциты <15×109/л и (iii) количество тромбоцитов <20×109/л, два из трех пунктов; при ANC <0,2×109/л ставится диагноз очень тяжелой апластической анемии (VSAA). Лечение: Как только диагностирована апластическая анемия, необходимо уточнить тяжесть заболевания и начать лечение как можно раньше. Иммуносупрессивная терапия (ИСТ) и трансплантация костного мозга (ТКМ) от родственного донора в настоящее время являются стандартом лечения апластичности. МНТ стала основным методом лечения пациентов с апластической анемией и заменила ИМТ в связи с возрастными ограничениями, сложностью поиска HLA-совместимых братьев и сестер для трансплантации костного мозга, а также тем, что по мере дальнейшего совершенствования лечения МНТ эффективность комбинированной иммуносупрессивной терапии может достигать около 80%. ATG в сочетании с CSA является наиболее важным методом лечения. 1, стратегия лечения при нетяжелых рецидивах: для пациентов с нетяжелыми рецидивами, которые не зависят от переливания эритроцитов и тромбоцитов, необходимо регулярно контролировать картину периферической крови, или они могут получать только прогемопоэтическое лечение (андроген, гемопоэтический стимулирующий фактор) в течение 3 месяцев без эффекта и добавить ЦСА. если заболевание прогрессирует до зависимости от переливания препаратов крови, ЦСА в сочетании с прогемопоэтическим лечением или интенсивной ИСТ (АТГ+ЦСА) следует вводить немедленно, а после CSA следует медленно сокращать и поддерживать в небольших дозах в течение 2-4 лет, чтобы предотвратить рецидив заболевания после того, как клетки периферической крови придут в норму. 2. Стратегия лечения ЮАА: Вариантом первой линии лечения ЮАА является интенсивная МСТ (АТГ+ЦСА) для пациентов в возрасте ≥40 лет с ЮАА или ВСАА и для пациентов в возрасте <40 лет с ЮАА или ВСАА без подходящего донора из числа братьев и сестер. Эффективность: Эффективность лекарственной терапии у пациентов с апластической анемией в первую очередь подтверждается длительным интервалом между переливаниями препаратов крови; затем повторяется аспирация костного мозга: восстанавливается рост гемопоэтических клеток костного мозга, и количество мегакариоцитов постепенно возвращается к норме от отсутствующих к присутствующим, от малых к большим; наконец, клетки периферической крови постепенно возвращаются к норме, проходя процесс "десатурация, рост костного мозга, рост крови".