Основными клиническими симптомами у детей с АА являются анемия, кровотечения и рецидивирующие инфекции, а также одновременное снижение уровня всех трех линий клеток крови. Дети с острым АА имеют следующие характеристики: 1. Периферическая кровь аллогенная, с выраженным снижением абсолютного значения нейтрофилов, процентного и абсолютного значения ретикулоцитов, и выраженным повышением процентного содержания лимфоцитов. В периферической крови нет инфантильных клеток. В костном мозге подвздошных и грудинных костей наблюдались множественные участки дисплазии, заметное снижение гемопоэтических клеток, заметное увеличение негемопоэтических клеток и заметное снижение мегакариоцитов, большинство из которых отсутствовало. Костный мозг некоторых детей активно пролиферирует, но доля негемопоэтических клеток, таких как лимфоциты, значительно увеличена, а мегакариоциты значительно уменьшены. 4. печень, селезенка и лимфатические узлы могут быть визуализированы в случае рецидивирующих инфекций. Результаты Европейского реестра трансплантации костного мозга (ТКМ) и Международного реестра ТКМ показывают, что 2-летняя выживаемость при HLA-совместимой трансплантации сиблингов и ГСКТ периферической крови для АА составляет 80% и 67% соответственно. Только 20% детей с АА за рубежом могут найти подходящего донора из числа братьев и сестер, а в Китае шансы еще ниже. Недавно мы разработали другие источники донорства, такие как периферическая ГСКТ от HLA-совместимых неродственных доноров и HLA-несовместимых родственных доноров с хорошими результатами. Иммуносупрессивная терапия (ИСТ) подходит для пациентов, у которых нет подходящего донора для ГСКТ SAA. Основными препаратами, используемыми при ИСТ, являются антитимоцитарный глобулин (АТГ), антилимфоцитарный глобулин (АЛГ), циклоспорин (ЦСА), метилпреднизолон (МП) и высокодозный гаммаглобулин (HD Ig). ATG +CSA+MP является текущим стандартом лечения SAA. Продолжительность ответа на лечение варьируется, при этом примерно 1/2 ответа наступает через 3 месяца после лечения, а большинство ответов начинается через 6 месяцев после лечения. Наблюдается повышение ретикулоцитов, за которым следует повышение гемоглобина и лейкоцитов, с медленным восстановлением тромбоцитов. В 25% случаев, когда иммуносупрессия оказывается неэффективной, ребенок может ответить на второй курс лечения.